政策网络理论视野下的中国孤儿药问题.PDFVIP

2014 年第4 期 政策网络理论视野下的中国 “孤儿药”问题* 李丹 阳 [摘 要] 用 以治疗 罕见病患 的 “孤儿 药” 在 中国遭遇 了供 给 困难 和研究 匮乏的双重 困境。 造 成 困境的根 源在于 中国 “孤儿 药” 政 策 网络存 在 多方面的 问题 。 从现代 公 共 管理的视 角和提 升 政 府 治理 能 力 的层 面看 ， 保 障罕见 病患 者及 时获得 “孤儿 药” 的权 利 ， 是现代 政 府 的 重 大责任 。 新 时期 中 国政 府 有必要 转变 治理理 念 ， 在 实现 国家治理体系现代化的 背景下 ， 通过 重构 “孤儿 药” 政 策 网络 ， 出台多元 化的 激励政 策 ， 推 动 各 网络行 动 者积极 参 与 “孤儿 药” 的供 给 ， 以保 障罕见病人的 正 当权 益 。 [关键词] 政 策 网络 中国 孤儿 药 困境 〔中图分类号〕C913.7 〔文献标识码〕A 〔文章编号〕 1000-7326 （2014 ） 04-0050-04 一、 中国 “孤儿药” 的供给困境和研究窘境 所谓 “孤儿药” （orphan Drugs ） ， 也称为罕用药， 是指用于诊断、 治疗和预防这些罕见疾病的药品。 由于相对普通药品而言， 这类药品的用药群体数量很小、 市场不大、 研发难度和成本却非常高， 所以传 统上很少有企业愿意研发和生产 “孤儿药”。 这导致此类药品的种类和数量都极其稀少。 正因为如此， 人们才冠之以 “孤儿药” 的名称， 以此表征其稀缺性。 换言之， 在一定的经济技术条件下， 此类药品的 生产和研发利润很低、 甚至无利可图。 然而， 在生命至上的现代社会， 罕见病人获得相应药品以延续生 命的权利又需要得到尊重和保障。 这就要求政府出面解决这一纯市场机制无法解决的问题。 发达国家很早就开始关注 “孤儿药” 问题。 世界上最早在公共政策层面对 “孤儿药” 问题进行界定 和支持的国家是美国。 美国于 1983 年通过了 《孤儿药法案》 （Orphan Drug Act, ODA ） ， 为 “孤儿药” 的 供给提供政策和制度上的支持， 保障罕见病患者的权利。 其后， 日本、 欧盟、 韩国、 新加坡、 澳大利 亚、 我国台湾等国家和地区都以不同的形式， 对 “孤儿药” 的供给保障问题进行了规定。 这些公共政策 有力地激励了相关医药企业研发和生产 “孤儿药”， 有效地保障了罕见病人获得用药保障。 计划经济时代经济社会发展水平低， 对此类问题的社会关注少， 同时， 对该类药品采取集中管理的 模式。 随着中国经济转型为市场经济体制， 由于在纯市场原则下， “孤儿药” 的研发和生产难度非常高， 却无利可图， 因此极少有国内厂家愿意从事这类药品的研发和生产。 这直接导致目前我国国内企业在全 球 “孤儿药” 市场中的缺位， 以至于中国罕见病患者所用 “孤儿药” 基本都是外国企业的产品。 而在用 药保障方面， “孤儿药” 还没有进入我国的基本药物目录， 也没有被医保覆盖。 有一些罕见病非营利组 * 本 文 系 2013 年 度 教 育部 人 文 社 会 科 学 研 究 青 年 基 金 项 目 “基 于 政 策 网 络 的 中 国孤 儿 药 供 给 保 障机 制 研 究 ” （13YJCZH075 ） 的阶段 性 成果 。 作者简介 李丹 阳 ， 北京航 空航 天 大学公 共 管理学 院讲师 （北京 ， 100191）。 5 - 0- 织发挥了积极的作用， 为罕见病人提供药品， 但也仅仅是杯水车薪， 无法从整体上、 根本上解决问题。 同时， 由于政府政策上还没有做出明确的界定和规范， 导致对于 “孤儿药” 的研发和进口没有特殊