奈米医药的非临床议题-财团法人医药品查验中心.pdfVIP

歐盟奈米醫藥國際科學研討會紀實 —奈米醫藥的非臨床議題 汪徽五1 前言 2010 年9月 2-3日，歐洲藥品管理局 (EMA)舉辦了第一屆奈米醫藥國際科學 研討會。來自包括澳大利亞、加拿大、印度、日本和美國，約 200位專家與會， 討論奈米技術應用到藥品所產生的利益和挑戰。與會者熱烈分享經驗，回顧現有 和新興的奈米醫藥，並討論了若干特定觀點，包括特性描述、生體分佈 (biodistribution) ，以及奈米醫藥與生物系統的交互作用，期盼找出科學知識的差 距，以備將來面對奈米醫藥的評估審查。大會主席 Patrick Le Courtois提到，法規 單位需要準備好以因應「安全和有效的高品質奈米醫藥隨時會出現，奈米技術不 僅帶來改善目前治療的機會，也可能改變我們衛生保健和治療疾病的方法。」 奈米技術已有廣闊的運用，卻在發展藥品上只有顯露出部分的開發潛力。許 多人造奈米系統(engineered nano-systems可導致一系列有用的功能，例如精細給) 藥、複合的診斷/治療功能、再生醫學的材料與結構支撐。至今， EMA 約有 18 個奈米醫藥的上市許可申請審查經驗。這些產品包括微脂體劑型 (liposomal formulations) 、奈米微粒(nanoparticles)與聚合物/鍵結物(polymers/conjugates) 等， 主要應用於抗感染、抗腫瘤和免疫調節劑。這些醫藥產品應用已根據現行法規制 度進行相關評估，使用已建立的效益風險分析原則，佐以靈活性的科學，接受/ 新的研發模式和測試方法用於這類奈米產品的評估與審查。新興療法的出現，如 奈米醫藥，讓人對現行法規制度是否適當，與法規審查是否具備足夠的專業知識 產生疑慮。現有的奈米醫藥評估將提供寶貴經驗，重新檢視新興奈米醫藥的某些 觀點。 奈米醫藥所面臨的科學性挑戰來自於對這類新物質現有測試方法的局限 性，以及未知的可靠性，因為「奈米大小(nanosize) 」和奈米系統在生物結構的 獨特屬性。需要進一步的科學研究提供可靠的科學基礎，來充分地評估審查新興 奈米醫藥的品質、安全性和有效性。與會者一致認為，奈米技術應用到新興療法， 需要匯集全球性和跨學科領域的知識和專長。EMA 將繼續提供平台持續與新興 1 財團法人醫藥品查驗中心 基礎醫學組藥毒理小組 RegMed 2011 Vol.8 5 科學、病患需要和利益相關者的期望進行對話，以便及時了解科學的進步程度， 並提供適當創新的科學法規環境，以造福患者。 奈米科學之應用於醫藥品 首先由 Rutledge Ellis-Behnke 為大家介紹奈米科學之於醫藥品的應用。奈米 學(nanomics)革命遠遠超出操控活體組織的範疇；它深入到分子操控，使得能創 造出新結構，這將改變我們的生活。在奈米尺度(nanoscale) ，有一些差異存在於 機械和生物過程之間。真正的奈米材料(nanomaterials是特定人造的傳輸分子結) 構或結構組合，旨在提供直接標靶治療，因此僅需要非常低的劑量。由於奈米技 術和醫療保健的接縫 (interface) ，迫使我們要徹底地重新思考如何應用這人造物 (engineering)於身體內。組織工程(tissue engineering)將不再只是加入細胞放在特 定的支架，把它放回身體後，就希望一切都會重新連結並正常工作。它也有能力 影響環境，藉由加、減或操控來使環境能夠更利於它的目的。 1. 奈米醫藥的安全性 奈米醫藥的缺點之一是缺乏可以衡量從這些新配方給藥所釋放的量和持續 時間之方法。但是若給與低劑量，安全性的議題將會相對變少。藉由對這些藥物 加上標誌分子，一旦藥物被釋放且正確地瞄準標靶，標誌物的顏色變化也可以被 傳送。這些奈米治療藥物 (nanotherapeutics中的反應標誌將提供控制在理想水平) 的釋放和功能。 血腦障壁一直是藥物傳輸到大腦的主要門控機制。奈米技術的使用消除了這 一障壁，因為血腦障壁相對於奈米療法是無形的，現今，奈