探讨药物上市前的安全有效评价的风险效益评估.pdfVIP

ChinJ ClinPharmacol 715 V01．26No．9 September2010(SerialNo．131) 探讨药物上市前的安全有效评价的风险／效益评估 Discussionaboutrisk／effectsassessmentoftheevaluationbefore on drugmarketing the and safetyefficacy 高晨燕 摘要：在新药研究与开发的整个过程中，始终贯穿着对于风险与效益的评估与权 衡，其中包括产品开发者对于开发成本与将来市场可能带来的效益之间的评估， 以及产品开发过程中的风险与成功的可能性的权衡，更为重要的是，所开发产品 (国家食品药品监督管理局药品审评中心，北京 对目标适应症人群的疗效与受用人群所承担的风险之间的评估。然而这种评估 100038) 不仅限于上市前，而且在药物上市后，也需要对风险与效益进行评估。 关键词：新药；安全有效；风险／效益 中图分类号：R954；R969．3文献标识码：C GAO Chen——yah 文章编号：1001—6821(2010)09—0715—03 药品上市前的评价，即风险效益评估，一般是指患者使用该药以 (Center Evaluation，State forDrug 后所能获得的治疗方面的获益与所承担的风险之间的评估。为此本 Foodand DrugAdministraiton．Beijing 文仅从药物评价及患者用药安全有效的角度，探讨在药物上市前的 100038，China) 风险与效益的评估。 1 药品的安全性和有效性之间的评估 1．1有效性 对于药物目标适应症的有效性评价，主要基于其临床研究的结 果。创新产品，其I、Ⅱ期临床研究是从动物过渡到人、从健康受试 者过渡到患者的过程，并为进一步的临床研究打下基础，这些临床试 验的目标属于探索药物可能的疗效，通过对所获得数据的分析，降低 后期临床试验的风险。而药物有效性评价，则主要来源于针对目标 适应症的、充分的Ⅲ期临床研究，来确证药物的有效性。当然，这些 临床研究需要通过对照、随机、盲法来控制偏倚；需要有足够的受试 者，来增加把握度；需要有足够数量的试验，来避免偶然性结果的发 生；需要严格的管理，来保证试验的规范性和质量等，其目的都是使 针对临床终点指标的有效性评价，更为科学、规范。 药物针对疾病某一方面的有效性与患者的临床受益，是相互关 联又有所区别的，患者的临床受益需要有效性作为基础，但这种狭义 的有效，却不一定使患者受益，这样的例