单碱基基因编辑系统的研究进展_刘佳慧.pdfVIP

网络出版时间：2017-09-15 10:56:01 网络出版地址：/kcms/detail/51.1468.N1056.001.html 2017年9月 世界科技研究与发展 科技前沿与进展 单碱基基因编辑系统的研究进展 1 1 1 *,1,2 刘佳慧 梁普平 时光 黄军就 (1. 中山大学生命科学学院，基因工程教育部重点实验室，广州 510275； 2. 中山大学生命科学院和广州医科大学第三附属医院，广东省生殖医学重点实验室，广州 510006) 摘 要：基因编辑技术是近年来取得突破性进展的颠覆性技术之一。CRISPR/Cas9 基因编辑系统简便、高效，被广 泛应用于基因功能研究和利用。尽管CRISPR/Cas9 可以高效靶向目的基因，但其定点修饰依赖于效率低下的同源重 组机制，因此精准编辑基因的能力有待提高。单碱基编辑技术（base editor ，BE ）通过将Cas9 切口酶(Cas9 nikase, Cas9n) 或无核酸酶活性的Cas9（nuclease dead Cas9, dCas9 ）与胞嘧啶脱氨酶形成融合蛋白，并通过sgRNA（单链向导RNA ） 将融合蛋白靶向靶位点，在不切割双链DNA 的情况下对靶基因位点的单个碱基进行胞嘧啶C→胸腺嘧啶T 或鸟嘌 呤G→腺嘌呤A 的精准编辑。目前，单碱基编辑技术已在植物、动物以及人细胞中进行了高效的基因定点突变，在 农业、生物医学研究甚至基因治疗中有广泛的应用前景。本综述就单碱基编辑系统的发展和应用进行回顾和展望。 关键词：基因编辑；CRISPR/Cas9 ；单碱基编辑；胞嘧啶脱氨酶 中图分类号： Q812 文献标识码:A doi: 10.16507/j.issn.1006-6055.2017.09.004 Research Progress of Base Editing System LIU Jiahui1 LIANG Puping1 SHI Guang1 HUANG Junjiu*,1,2 (1.The Key Laboratory of Gene Engineering of Ministry of Education, School of Life Sciences, Sun Yat-sen University, Guangzhou, 510275,China;2. Guangdong Key Laboratory of Reproductive Medicine, the Third Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University School of Life Sciences, Sun Yat-sen University ,Guangzhou,510006,China) Abstract: Gene editing technique is one of the breakthrough technologies in recent years. CRISPR/Cas9 gene editing system has been widely used in gene function research and application for its convenience and efficiency. Although CRISPR/Cas9 can target genes efficiently, its ability to precisely editing target gene is still