生命的奥秘8 基因治疗.pptVIP

学生讨论 * 从理论上讲，直接对生殖细胞进行基因治疗是可行的并能彻底根除遗传病，但由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞，基因型的改变只限某一类体细胞，其影响也只限某个体的当代。生殖细胞作为基因转移的靶细胞仅在动物中进行,用于建立转基因动物（transgenic animal）来生产治疗药物或疾病模型等。 /news.aspx?id=21410 * 上皮细胞中的各种细胞角蛋白（cytokeratin, CK） CD45 (LCA，白细胞共同抗原) 大概40-80% 被腺病毒感染过。感染呼吸道，肠道，腺病毒肺炎。 是宾夕法尼亚大学的基因治疗专家。他曾联合主导过1999年臭名昭著的基因人体临床试验，导致了18岁少年Jesse Gelsinger 的不幸死亡。 他成功找到了药物输送腺病毒相关载体，也就是AAV技术（adeno- associated virus），并因此发明了RegenX基因疗法（治疗方法是将正确的基因序列对应插入患者缺陷的基因序列中，以此来对抗疾病）。 细菌中 Rec 重组酶 Human Embryonic Kidney 293 cell 三代AAV仅包含ITR，其它腺病毒基因剔除。 J Clin Oncol. 2009 Feb 10;27(5):799-804.　 Samantha L. et al. Gene therapy clinical trials worldwide to 2012 – an update. J Gene Med 2013; 15: 65–77. * * 采用FLP-FRT 重组系统，FLP 酵母中发现重组酶，frt 该酶识别的序列。同Crre-lop 一样，无需其他因子。 * * 碱基的替代物，阻止DNA 复制 * * * * 脂质体介导的基因转移技术使用方便、成本低廉。 基本原理:利用阳离子脂质体单体与DNA混合后，可以自动形成包埋外源DNA的脂质体，然后与细胞一起孵育，即可通过细胞内吞作用将外源DNA（即目的基因）转移至细胞内，并进行表达。 uniQure and Chiesi Announce Six Year Follow-up Data from Glybera? Treated Patients Amsterdam, the Netherlands, and Parma, Italy, March 17, 2014 — uniQure N.V. (Nasdaq: QURE), a leader in human gene therapy, and Chiesi Farmaceutici S.p.A. (“Chiesi”), a leading international pharmaceutical company, today announced initial analysis of retrospectively collected individual patient data from LPLD patients treated with Glybera?.? The analysis covers follow-up data for up to six years post treatment for 13 patients, all of whom met indication requirements for the current labeling of Glybera in the EU. This analysis represents an extension of the case note review which formed a part of the data package upon which the European Commission approved Glybera in October 2012 under exceptional circumstances for the treatment of a subset of patients with lipoprotein lipase deficiency, or LPLD, a potentially life-threatening, orphan metabolic disease.? Glybera currently is not approved for use outside of the European Union. An external adjudication board of independent experts performed the revie