2_生物技术与生物制品学的新进展.ppt

第二章 生物技术与生物制品学的新进展（New Development of Biotechnology and Biopreparatics） ;近10年是世界生物技术迅速发展的时期，无论是基础研究方面，还是应用开发方面，都取得了令人瞩目的成就。特别是医药生物技术的发展对人类的生命健康、疾病治疗产生了巨大的影响。 生物技术已进入产业化、商品化，成为高科技的新兴产业之一。;第一节 世界总的特点（Speciality of the world ) 一、基础研究不断深入(deep into background research ) 在基础研究方面(background research ）： 1、新基因的克隆和基因表达调控的研究全面展开； 2、以DNA、RNA和蛋白质为轴心的分子生物学理论和技术两大体系已基本完成。也就是说，生物学的中心法则所体现的遗传信息的转移规律奠定了遗传工程的理论基础，有关基因表达的各种研究结果又丰富和发展了中心法则。 ;3、DNA转化和测序也得到应用，开创了???物科学的一个新时代，使生物各学科都进入了分子生物学时代。 4、利用生物技术能有效地研制出对付各种“不治之症”的新药，因而它正吸引和激励着越来越多的科学家进行医药生物技术的基础和应用研究。 ;5、人类基因组的研究目标，就是要定位所有的基因和测定它们的核苷酸序列。 已知人类基因组大约有3万个基因，3×109个bp，完成这项研究是一项空前浩大的工程，它的实施对人类了解自身和医学发展有划时代的意义。 目前人类基因组研究计划草图已经顺利完成，自动化和计算机技术的应用，使得可以在一周内分析3万个cDNA克隆。;二、新产品不断出现（Emergence of New products) 1、生物技术药物的品种不断增多，包括基因工程 疫苗、细胞因子等。 自20世纪80年代以来，新药物便达200多种，大都是重组蛋白质药物和重组DNA药物。 2、研制了新一代生物技术药物与生物制品，并更新了应用方法。 ; 中文名称 ;组织溶纤原激活剂 ;葡糖脑苷脂酶;三、新技术、新试剂不断出现（New reagent and New technology） 1、产生了两种医疗技术：细胞移植和基因治疗 细胞移植技术用于骨髓移植，治疗白血病、淋巴病、免疫缺陷、再生障碍性贫血及放疗或化疗后的肿瘤病人有一定效果，目前还正在研究改进之中。 基因治疗已由治疗单基因缺陷的遗传病，扩展到治疗非单基因遗传病。 ;基因治疗的关键技术之一，是如何将有用的基因引入到靶组织中，并使之在合适的地方及合适的时间表达适量的活性肽或蛋白质。 现在已有一种方法，使那些需要系统性传递治疗蛋白质的疾病，无需系统传递而只需通过口腔传递进行基因治疗。这个方法已获得世界独家专利和许可，适用于血友病、糖尿病和癌症等疾病的治疗。 另外，近期在肥胖症基因治疗，血液替代品的开发和把人基因转化的猪器官移植给人体等方面也都取得了重大进展。 人类基因组作图更为基因治疗技术和生物技术药物研制开发提供了理论依据。;2、生物试剂的开发，利用细胞工程制备的单克隆抗体（monoclonal antibody，简称单抗MAb），是20世纪70年代免疫学重大的技术突破之一。 1975年，德国人Kohler、阿根廷人Milstein和丹麦科学家Jerne建立了淋巴细胞杂交瘤技术（lymphocyte hybridoma technology），把用预定抗原免疫的小鼠脾淋巴细细胞与能在体外培养中无限生长的骨髓瘤细胞融合，形成具有双亲特征的杂交瘤细胞，通过克隆化得到来自单个细胞的杂交瘤体系，他们所分泌的抗体是针对同一抗原决定簇的、在分子上是同质的抗体，即MAb。;（1）单抗的主要优点 与常规的抗血清相比，单抗有很多优点，但制备单抗比制备多抗的投入要大得多；此外也不是在所有的情况下，单抗一定都比多抗优越。 1）高度同质性：单抗是由源于一个B淋巴细胞的单克隆杂交瘤细胞系所分泌的，因此抗体分子是同质的，即完全一样的；而多抗是由多种异质抗体分子组成的； 2）高度特异性：单抗是针对一个抗原决定簇的； 3）无限量供应性：分泌特异单抗的杂交瘤细胞系一旦建立，即可在液氮中长期保存，并可根据需要随时生产理化特性和免疫生物学特性明确的单抗试剂。同一种单抗不同批次的差异很小，便于标准化。;（2）单抗的交叉反应 特异性强是单抗的特性，但有时单抗可与相关或不相关的抗原发生交叉反应。 因为单抗所识别的是抗原分子上的单个抗原决定簇，其他相关或不相关的抗原分子上有相同或相似的抗原决定簇就可发生交叉反应。如有些鸡马立克氏病病毒单抗可以与伪狂犬病病毒发生交叉反应。 筛选没有交叉反应的单抗，如在制备新城疫病毒单抗时，首先要去掉与其他副粘病毒发生交叉反应的单抗。因为新城疫病毒