临床疗效和疾病预后研究200710 (PPTminimizer).ppt

单盲临床试验 研究对象（病人）被盲，但观察者和资料收集分析者知道 优点 避免来自研究对象的偏倚 有利于试验的安全性 缺点 不可避免临床医师在考核疗效时的主观因素所导致的偏倚。 双盲临床试验 研究对象和观察者都不知道分组情况，也不知道研究对象接收的处理措施。 比较复杂，实施有一定的困难。 注意点：不适用于危重病人 制剂应防止破密 保证安全性 三盲临床试验 研究对象、观察者和资料分析者均不知道研究对象分组和处理情况，只有研究者委托的人员或药物的制造者知道。 安全性得不到保证，应用不普遍。 资料的收集与分析 收集资料：设计调查表，收集具有可靠性、完整性和可比 性的资料；为防止出现偏倚，应进行全程质量控制。 整理与分析资料： ① 仔细核对资料 ② 确定评价指标： 有效率、治愈率、病死率、n年生存率等。 ③ 分析方法： 计量资料：t 检验或方差分析、U检验。 计数资料：χ2检验或非参数检验。 随机化对照试验的偏倚及其控制 选择偏倚： 严格入选标准；随机化抽样和分组。 测量偏倚： 仪器和试剂的标准化；操作的规范化。 干扰和沾染： 1）干扰 试验/对照组患者额外的接受了与试验措施效应一致的其他处理使疗效增强称干扰，其结果使组间的差异发生变化。 2）沾染 医生有时出于“人道”，给予对照组患者一定的“补偿”治疗或错给了试验药称沾染，其结果使组间的差异缩小。 使用盲法；严格按治疗方案进行。 依从性： 尽可能缩短研究时间，在水平较高的医院开展研究，选择医院附近的病人；做好宣传工作，联络感情。 优缺点 一、优点 1、能够对研究对象、干预因素和结果的分析判断进行标准 化，不存在回忆偏倚。 2、随机化分组，提高了可比性，减少了混杂偏倚。 3、作为前瞻性研究，实验组和对照组同步比较，能最终作 出肯定结论。 4、了解疾病的自然史，并且可以获得一种干预与多种结局 的关系。 1、实验设计和实施条件要求高、控制严，难度较大； 2、研究费时间、费人力、花费大; 3、受干预措施适用范围的约束，所选择的研究对象代 表性不够； 4、研究人群的依从性问题不易把握，失访难以避免； 5、有时涉及到医德问题。 二、缺点 第二节 疾病预后的研究 意 义 1、了解某种疾病的发展趋势和后果，从而帮助临床医师作出治疗决策。 2、研究影响疾病预后的各种因素，有助于改变疾病的结局。 3、可以通过疾病预后研究正确评价某项治疗措施的效果。 预后因素 1、患者的机体状况； 2、疾病本身的特点； 3、患者的病情； 4、医疗干预效果； 5、其他因素 研究设计 对疾病的预后状况进行描述 对影响预后的因素进行研究 1、研究对象的选择； 2、常用的评价指标 循 证 医 学 Evidence Based Medicine 遵循证据的医学 循证医学的核心思想 任何临床医疗决策的制定仅仅依靠临床经验是不够的，应当基于当前最佳的科学研究成果，并充分考虑病人对治疗的选择、关注和期望。 循证医学是在临床实践中，通过科学的方法获得最充分证据并对病人做出最佳诊治决策的学问。 循证医学的产生 产生背景： 临床医生获取信息的途径广泛： 查找医学文献，包括综述、实践指导、编者按、 广告文章等； 向专家进行咨询； 听医学讲座、看广告栏、与医药公司代表交谈。 缺点 ： 上述资料都可能带有不同程度的偏倚（bias），有时各种来源的意见并不一 致，影响最终结论。 1984年加拿大McMaster大学： 阅读者指南（reader’s guides） 目的：帮助临床医生阅读文献，确保知识更新。 后来McMaster大学的工作小组与北美的一些同仁们制订了一套新的： 使用者指南（user’s guides） 目的：指导临床医生如何更有效地收集文献，指导如何说明临床研究的结果以及如何将它用于医疗上。即用从文献收集、总结出来的信息解决碰到的临床问题，并将此称为循证医学。 循证医学的特点 循证医学实践的目的 弄清疾病发病的危险因素 提供可靠的诊断依据 帮助医生为患者选择当前最科学、合理的治疗措施 分析和应用促进患者康复的有利因素，改善患者预后和提高生存质量 提供可用于卫生管理的最佳研究证据，促进