基因治疗（genetherapy）演示幻灯片.pptVIP

基因治疗（gene therapy）;主要讲授内容： 一 概述 二 基因治疗分类 三 基因治疗的总体策略 四 基因治疗的基本程序 五 基因治疗应用（心血管疾病） 六 展望;一．引言： 人类疾病，除单基因遗传病外，许多常见疾病如恶性肿瘤、高血压、糖尿病、冠心病等的发生，都是环境因子如化学物质、病毒或其它微生物、营养，以及体内的各种因素，包括精神因素、激素或中间产物等内外因素作用于人体基因的最后结果。;二 基因治疗分类： 1.目的基因导入体内的方式 体外途径(ex vivo)——间接法， 回输法 体内途径(in vivo)——直接法 2.靶细胞 体细胞：疾病相关细胞，免疫系统细胞，干细胞 生殖细胞：严格禁止; 间接法是指先将合适的靶细胞从体内取出，在体外扩增，并将外源基因导入细胞内使其高效表达，然后将这种基因修饰过的靶细胞回输病人体内，使外源基因在体内表达，从而达到治疗目的。; 体内法是将外源基因直接或通过基因转移系统导入体内相关组织细胞，并在其中表达。导入体内之后必须进入靶细胞，有效表达并达到治疗目的。 ;三 基因治疗的总体策略 基因治疗是通过在适当的靶细胞中有效表达重组目的基因片段而实现的。目前设计基因治疗策略的总体原则是：;1.直接补替缺陷的基因；2.抑制非正常的基因产物表达；3