医学信息学论文：苏炳华-临床试验生物统计的认识和实践教学幻灯片.ppt

第五次工作会议 2013,4,21在嘉兴讨论 　临床试验中对照组选择的统计学考虑 　统计分析计划及报告 　数据库标准化格式的基本要求 第六次工作会议2013,11,11在厦门讨论 单组目标值临床试验的统计学考虑 第七次会议2014，7，20在广州讨论 临床试验中样本量确定的统计学考虑 成组序贯试验的统计学考虑 第八次会议2014，11，2在北京讨论 临床试验数据监查委员会操作指南 四.临床试验生物统计需要考虑的方面： 1. 伦理性：临床试验是以病人（包括正常人）为受试对象，所以临床试验首先需要考虑伦理性，即保护受试者的安全，必须遵循2003.8.6国家食品药品监督管理局颁布的2003年9月1日起施行的药物临床试验质量管理规范-即： GCP（Good Clinical Practice）。内容主要有： 临床试验需经伦理委员会（Ethics Committee）审议同意并签署批准意见后方能实施。知情同意书(Informed consent form)。研究者必须向受试者说明有关临床试验的详细情况，得到受试者签署的知情同意书等等。 临床试验 生物统计的认识和实践 上海交通大学医学院生物统计教研组 上海泰格医药科技有限公司 苏炳华 2014年12月1日南宁 一。1984年以前医学统计学 中国卫生信息学会（中国卫生统计学会）1984年成立前，在老一辈医学统计学家郭祖超，薛仲三，许世瑾，李光荫等老教授的培养指导下，第二代医学统计学家，如杨树勤，田凤调，丁道芳，周有尚，陆守曾,金丕焕等教授，迅速成长，已经颇有规模。 当时出版的主要著作，主要参考书有： 1.郭祖超主编：医用数理统计方法（第三版）（增订版）， 北京，人民卫生出版社,1988 郭祖超教授主编的“医学与生物统计方法”（第一版）正中书局 1948年出版， “医用数理统计方法”（第二版）北京，人民卫生出版社,1963年出版 2. 杨树勤，郭祖超主编．中国医学百科全书，医学统计学分册．上海：上海科学技术出版社，1982,4 3. 杨树勤主编（四川医学院）卫生统计学，北京，人民卫生出版社,1978 4.许世瑾,金丕焕主编（上海第一医学院）:医用统计方法，上海，上海科学技术出版社，1978 医学统计学是运用统计学的原理和方法，结合医学、生物学实际，研究数字资料的搜集，整理、分析和统计推断的一门学科。 医学统计学是进行医学科学研究所必需的重要手段 医学统计学（Medical Statistics）生物统计学(biostatistics)、卫生统计学(health statistics) 是统计学原理和方法上互有联系的不同学科领域，既有区别，又无截然界限。 医学统计学侧重于医学的生物学方面。 卫生统计学侧重于医学卫生的社会方面。 生物统计学应用于生物学研究，包括农业、林业、生物学、医学等方面， 由于可把人也理解为属于生物学范畴，因而生物统计学比医学统计学范围更广。 医学统计学的主要内容 主要内容有: 1）统计研究设计、 2） 统计描述、 3）统计推断、 4）研究联系、分类和检测等研究。 统计研究设计有两类：调查设计和实验（或试验）设计 统计研究设计statistical investigation and design除了要从医学统计学角度考虑设计方法外，还要考虑以较少的人力、物力、时间取得更多的较可靠的资料和信息。 统计研究设计有两类：调查设计和实验（或试验）设计。实验（或试验）与调查的主要区别是：在实验中，研究者能较主动地安排实验因素，控制实验条件，排除非实验因素的干扰，如动物实验以及以人作研究对象的临床试验；在调查中，研究者较被动地进行观察，只希望干扰尽可能地减少，或通过分组来控制，如现场调查。实验与调查在设计上不尽相同，但在实际工作中有时难于截然分开，而且经常结合应用。如有的现场调查可为实验提供线索，而实验成果又必须回到现场实践去验证，再通过调查来说明。 这里将实验设计和试验设计，放在统一的栏目下。又对临床试验规定： 临床试验是按科学的实验方法，研究疾病临床阶段的规律的试验。包括研究某一疾病的病因或机理，寻求早期诊断指标；根据病因或临床转归等制定疾病的临床分型；研究影响疗效的因素及疗效对比等。其中以疗效对比最为常用，它是将某种新的治疗方法在部分病人中试用，与一般方法或无处理对照进行比较，对其临床疗效作出科学的估计。临床试验除应遵循实验设计的基本原则和方法外，在病例选择、设立对照、疗法选择、避免试验偏性及效果评价方面均有其特点。 ? 关于试验设计 在郭祖超教授的名著1963年版《医用数理统计方法》指出：试验设计是医学统计学的重要组成部分，在该书的实验设计一章中，内容有随机数、完全随机化设