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基因工程药物概述 名词解释：基因工程 基因工程是通过对核酸分子的插入、拼接和重组而实现遗传物质的重新组合，再借助病毒、细菌、质粒或其他载体，将目的基因转移到新的宿主细胞系统，并使目的基因在新的宿主细胞系统内进行复制和表达的技术。基因是DNA分子上的一个特定片断，因此基因工程又称DNA分子水平上的生物工程，其主要研究任务是有关基因的分离、合成、切割、重组、转移和表达等。所以基因工程又称基因操作、基因克隆或DNA重组等。 名词解释：基因工程药物 基因工程药物是指利用基因工程技术研制和生产的药物，主要包括重组蛋白多肽药物、反译核酸药物、DNA药物和基因工程抗体。 基因工程技术的发展历程 1953年Watson和Crick阐明了DNA的双螺旋结构 Crick在本世纪60年代建立的遗传中心法则 W. Arber实验室首次纯化出I型限制性内切酶 1965年Sanger发明氨基酸测序，随后发明核苷酸测序法。 60年代发现了质粒，可以作为基因的载体。 70年代从RNA肿瘤病毒中发现反转录酶。 80年代，Perkin-Elmer Cetus公司推出第一台商业PCR基因扩增仪。 转基因技术 基因治疗技术 1972年美国斯坦福大学的Berg获得了SV40和λDNA重组的DNA分子  1973年美国斯坦福大学的Cohen 等人，将大肠杆菌R6-5质粒DNA（含卡那霉素抗性基因）和大肠杆菌pSC101质粒DNA（含四环素素抗性基因）重组后转化大肠杆菌，产生同时表现出两种抗性的细菌。 Cohen与Boyer等合作，将非洲爪蟾编码核糖体的基因同pSC101质粒构成重组DNA分子，并导入大肠杆菌，证实动物基因进入了细菌细胞，并在细菌细胞中增殖和转录产生相应的mRNA。 Berg P、Cohen和Boyer等人的工作是世界上第一次实现DNA体外重组，建立了第一个基因克隆系统（质粒—大肠杆菌），导致了一个全新的生物技术学科和产业——基因工程的诞生。 基因工程的诞生打破了物种的界限，实现了物种间的基因交流，在实验室里对生物直接进行改造，为生命科学的研究开辟了新的领域、注入了新的方法，为提高人类的生活质量和健康水平开辟了新的途径，在农业、工业、医药等领域有巨大的应用前景。 不能忘记的人 Mendel 奥地利原天主教神父 在1865年他根据豌豆七对不同性状的杂交实验,发现生殖细胞成熟中同对因子分离,异对因子自由组合两条遗传规律,即遗传学分离规律和自由组合规律.为遗传学提供了数学基础,创立了孟德尔学派。 孟德尔碗豆杂交实验 不能忘记的人 T H Morgan（1866-1945） 美国遗传学家 从1910年到30年代他在果蝇遗传实验中进一步证实了孟德尔分离定律和自由组合定律。他的两大重要发现：一是发现基因在染色体上，二是发现遗传的基因链锁和互换定律。建立了摩尔根基因学说。 他的格言：“实验方法的本质在于每一种见解和假说都必须通过实验的检验，然后才被承认其科学地位。 摩尔根“果蝇的伴性实验” 不能忘记的人 J D Watson F H C Crick 1953年4月25日，英国《自然》杂志发表了沃森和克立克的文章“核酸的分子结构 — DNA的一个结构模型”。标志着DNA双螺旋结构的建立，从此，遗传学和生物学的历史从细胞阶段进入了分子阶段。 不能忘记的人 F Sanger W Gilbert 桑格（英国化学家）最早测定胰岛素的氨基酸顺序获得1958年诺贝尔化奖。22年后，他因测定了一种噬菌体的一级结构获1980年的诺贝尔化学奖。 吉尔伯特在DNA测序领域，因其卓越的工作获得1980年诺贝尔化学奖。 不能忘记的人 Paul Berg 伯格（美国生物化学家）通过把两个不同来源的DNA连结在一起并发挥其应有的生物学功能，证明了完全可以在体外对基因进行操作。他作为“重组DNA技术之父”于1980年获诺贝尔化奖。 不能忘记的人 Kary B Mullis 1985年穆利斯发明了高效复制DNA片段的聚和酶链式反应（PCR）技术，利用该技术可从极其微量的样品中大量生产DNA分子，使基因工程获得了革命性发展。 比尔·盖茨说：“超越我的下一个世界首富，一定出自基因工程领域。” 国际制药公司和生物制药公司 国际制药公司 2010年美国医药权威机构《Pharmaceutical Executive》评选出的全球医药公司50强。 成功的关键因素： 1、并购 2、产品 3、市场 制药巨头的并购 辉瑞收购了去年五十强排名第10位的惠氏制药，从而稳坐第一把交椅。 美国默克收购去年排名第15位的先灵葆雅，有分析师指出合并优势充分显现后，将直接推进其进入明年四强之列。 罗氏制药收购去年排名19的基因泰克公司，从而前