基因治疗的原理-中南大学医学分子生物学.pptVIP

第十三章 基因治疗的原理 与研究进展 基因治疗分类 体细胞(somatic cell)基因治疗 生殖细胞(germline)基因治疗 只限于某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代  一、基因治疗的策略 基因治疗的两种途径 Retrovirus 逆转录病毒介导的基因转移系统——由两部分组成： Retroviral packaging system AAV的特点 ● 以潜伏感染为主； ● 病毒基因组与细胞共存； ● 只要宿主细胞正常，AAV基因表达就处于抑制而维持潜伏状态； ● 若细胞受刺激，表达应激基因，AAV基因表达从而使AAV病毒复制； ● 产生子代病毒并释放，又感染新的细胞，建立新的潜伏状态。 基因干预的种类： 1.反义RNA (antisense RNA) 2.干扰RNA (RNA interference) 3.核酶 (ribozyme) 四环素抗性操纵子系统原理 四环素抗性基因的转录受Tet阻遏蛋白的负调控。 无四环素存在时，阻遏蛋白与四环素抗性操纵子序列结合阻断四环素抗性基因的表达； 四环素存在时，阻遏蛋白与四环素具有极高的亲和性，造成阻遏蛋白对四环素抗性操纵子阻遏解除，使四环素抗性基因的转录得以进行。。 基因治疗的问题与展望 治疗基因调控元件的选择