再生障碍性贫血循证诊断和治疗进展 复 旦大学华山医推荐.pptVIP

再障支持疗法的指南 预防性抗生素和抗真菌药应用指征：VSAA 造血细胞因子指征：辅助治疗，CSF适用于ATG治疗时粒缺，rHu EPO 无效 HDIVIG：适用病毒相关AA诱导治疗及多次血小板输注无效有颅内出血者 * SAA特殊治疗指南 特殊治疗前，感染、出血应获得控制 标准方案：HLA相合同胞供者异基因BMT或ATG/CSA强烈免疫抑制（IS）治疗 大剂量甲强龙和CTX不宜应用，雄激素 无效 * 获得性再障BMT指征的掌握 首选BMT：⑴SAA或VSAＡ ⑵年龄３０ｙ ⑶有HLA相合同胞供者 30~40y SAA或VSAA首选BMT或ATG/CSA取决于病人一般状况 40~45y SAA或VSAA有HLA相合同胞供者，应免疫抑制治疗失败后考虑 * BMT治疗SAA决策考虑因素 年龄：30y，30~40y，40~45y，最大55y 五年生存率 供者：HLA相合同胞供者（n =913） 65% 其他BMT （n=143） 30% （欧洲BMT协作组） 一般状况 免疫抑制剂治疗效果 * MUD-BMT指征的掌握 40y SAA或VSAA 高分辨DNA技术配型Ⅰ类和Ⅱ类抗原完全相合 成人至少两个疗程ATG/CSA无效，少儿至少一个疗程 有经验BMT中心做 * BMT与IS 强烈IS治疗已取得和BMT相近疗效 （CR 70%~80%） 120月生存率 生存曲线 BMT 75.6% 稳定 IS 73.8% 不稳定 (From Memorial Sloan Kettering Cancer Center) * BMT vs IS 造血重建 BMT：完全、正常、治愈 IS：部分、易复发（复发率 30%）、缓解 远期并发症 BMT：第二肿瘤（23/700例，20年估计发生率 11%~17%） IS：克隆性疾病（MDS/AL 11%~35%，PNH 11%~17%） * ATG/ALG vs CSA 法国多中心RCT（3月无效交叉）（SAA） 有效率 复发（例） 生存率 3月 12月 （1年） ATG组 （n=48） 16% 30% 2 64% CSA组 （n=46） 11.6% 31.6% 无 78% (Gluckman, etal.1992) * ATG/ALG vs CSA ATG与CSA有效率相当（50%），生存率无差别，达CR/PR速度也相当 区别在于治疗早期因感染死亡例数ATG组高于CSA组 ATG与CSA作用机理不同，ATG无效对CSA有效仍有50% ATG初治无效或复发，可选用2nd，3rd ATG CSA治疗CR后复发，再次治疗仍有55%有效，少数病例有依赖性 * ATG+CSA vs ATG 德国多中心RCT （3月交叉)（SAA,VSAA,NSAA） 有效率 复发（例） 生存率 3月 6月 12月 （41月） ATG组 （n=41) 39% 46% 60% 7 68% ATG+CSA组 65% 70% 72% 3 64% （n=43） (Frickhafen, etal. 199