药业新观察中文.pdfVIP

图片版权：REUTERS / Nicky Loh THE ONES TO WATCH 《药业新观察》 全球药物研发重大进展季度报告 2012 年 1 – 3 月 汤森路透凭借其先进的生命科学信息—— Thomson Reuters Cortellis™ 竞争情报及时提供的精准战略数据，为本季度变更临 床研究阶段、获得批准及面市的最具前景药物，给出了专家评议。 如今距―人类基因组计划‖完成接近 10 年，但很多预期的药物开发应用仍未成现实。特 别一提的是，根据遗传生物标记物量身定制的个体化药物治疗，大举面市仍有待时日，至少 在肿瘤学之外是这样。其原因复杂，科学、监管及财政方面的困难交织，尽管这一体系已经 成熟，但对于本就风险重重的药物开发进程，是否要险上加险，行业对此自然保持谨慎。 无论如何，个体化药品无论对于患者还是整个行业而言都是至宝，本季度一个重要例子 就是 Vertex 公司治疗囊性纤维化 (CF) 的已上市药物 Kalydeco™。CF 是一种单基因疾 病，从而绕过了该领域一个关键的科学困难，但是在肿瘤领域之外，这种个体化、疾病调理 治疗药物能够获批，本身就值得庆祝。 本期《药业新观察》中，我们将焦点从关键管线的改变转向疾病本身。其中某些疾病似 乎还不是很清楚，如 Pharmos 公司的levotofisopam 所针对的痛风，但我们解释情况远非 如此，切实存在未满足的需求。服务更加到位的领域也存在机遇，如 Daewoong 公司的 DWJ-1276 及 GlaxoSmithKline (GSK) 公司的 Lipitor® 和 Amaryl® 复方药。这两种降脂 药都证明，与等同的单药相比，现有药物的固定剂量复方药价值更高。本期治疗帕金森病 (PD) 的两种在研药物展示了更多的研发途径：用 Depomed 公司的 DM-1992 改善现有的 治疗标准和AFFiRiS 公司 PD-01 中的一种新型疫苗。 本季度迄今动作最大的仍是肿瘤领域，鉴于 Thomson Reuters Cortellis™ 竞争情报中 本季度所有药物都在研究癌症或其症状，这也就不足为奇。令人痛苦的突发性疼痛就是一种 常见的癌症症状，但本季度的两种药物—— Insys Therapeutics 公司的 Subsys™ 和 Shionogi 公司的 OxiFast™，或许可为这些患者带来新的希望。另外，化疗蛋白激酶抑制 剂也是该行业重要的特许经营品，2010 年的综合销售额接近 100 亿美元。本季度两种酪 氨酸激酶抑制剂（Pfizer 公司的 Inlyta™ 和 Il-yang Pharmaceutical 公司的 Supect™ ）入 榜。最后，一些受关注的癌症疫苗最近用于临床，对这一万能治疗方法，我们回顾了一些例 子。 关于 Thomson Reuters Cortellis™ 的更多信息， 请访问 或发送电子邮件至 scientific.lifesciences@ PHARMA MATTERS | THE ONES TO WATCH 囊性纤维化 药物 研发阶段 公司 Kalydeco™ 已面市 Vertex Kalydeco™(ivacaftor) 受到关注有几个原因。首先，这是一种针对特定遗传独特 性患者亚组的个体化药品。第二，这是第一种已经上市的囊性纤维化疾病调理药物。最 后，Kalydeco™ 是按原研慈善药物研发模式开发的，开发者 Vertex 公司与非赢利捐 赠支持机构囊性纤维化基金会 (CFF) 合作开发该药。CFF 与 Vertex 公司的合作，是 通过一家专门成立的商