上市新药FDA2011财政年度批准的创新性药物简析.PDFVIP

Drug Evaluation Research 第 35 卷 第 1 期 2012 年 2 月 - 71 - • 上市新药 • FDA 2011 财政年度批准的创新性药物简析 袁永兵，邰 文，田 红，陈常青 天津药物研究院 医药信息中心，天津 300193 摘 要：2011 财政年度（2010 年 10 月 1 日—2011 年 9 月 30 日），FDA 批准了 35 个新药，其中许多是开创性的，包括两个 丙型肝炎治疗药物，一个晚期前列腺癌药物，30 年来第一个治疗霍奇金淋巴瘤药物和 50 年来第一个治疗红斑狼疮新药。这 些药物被批准的速度也令人注目，其中 24 个先于世界其他国家批准。同时，FDA 通过快速审批和灵活的临床试验要求，大 大降低了试验耗费。FDA 为促进创新药物更快为患者服务的努力值得借鉴和效仿。 关键词：FDA ；创新药物；标准审评；优先审评 中图分类号：R95 文献标志码：A 文章编号：1674 - 6376 (2012) 01 - 0071 - 05 随着人类物质生活与文化生活水平的不断发 面提供了重要进展；（3 ）几乎半数药物对心脏病、 展，人们对健康、生活质量与疾病控制的要求也越 卒中或肾移植排斥有显著的治疗进展；（4 ）10 种药 来越高。当前，人类面临的许多疾病还没有有效的 物为罕见病或“孤儿”病治疗药物，目前治疗方案 治疗手段，人们渴望许多近年来取得的基础科学发 较少，如遗传性血管水肿的治疗；（5 ）几乎半数 （16 现能迅速地产生出能为患者所用的更加有效、更加 种）药物是通过“优先审评”而获得批准的，FDA 廉价的安全的医疗产品。各国政府具有维护人民健 仅用 6 个月即完成安全性和有效性审查；（6 ）2/3 康，保障病患者得到可靠的医疗救治的职责，包括 新药是在单次审查周期内批准的，意味着制药商提 促进医药卫生事业的发展，加快新医药产品与医疗 供证据非常充分，无需向 FDA 提交更全面的资料 技术的开发应用和保障医药产品安全的双重职责。 就可从审查过程转向申请过程；（7 ）3 种药物通过 国食品药品管理局（FDA ）在快速批准安全及有效 “加速批准”批准，即FDA 快速批准医疗上安全和 的创新性药物方面位于世界领先水平。 有效的重要新药，并以上市后临床证实其效益，如 2011 年 10 月，FDA 发布了《2011 财政年度创 首个罕见血液凝固疾病治疗新药 Corifact 即是在此 新药物批准》（FY 2011 Innovative Drug Approvals ） 程序下获得批准的；（8 ）34 个药物是在目标审查时 报告[1] ，报告显示，在过去的一个财政年度（2010 间内获得批准的，其中有 3 个癌症药物是在 6 个月 年 10 月 1 日—2011 年 9 月 30 日）中，FDA 共批准 内批准的。 了35 个新药，数量在过去 10 年内仅次于2009 年（37 2 FDA 审评速度居世界前列 个），优先审评药物 16 个（表 1），标准审评药物 19 2011 财政年度中，FDA 批准药品的速度是令人 个（表 2 ）。其中许多是开创性的，包括两个新的丙 瞩目的，在批准的 35 个新药中，有 24 个是在世界 型肝炎治疗药物，一个晚期前列腺癌治疗药物，30 任何其他国家之前被批准的，几乎占 70% 。FDA 通 年来第一个霍奇金淋巴瘤治疗药物和 50 年来第一 过快速审批和灵活的临床试验要求缩短药物的研究 个红斑狼疮治疗药物等。 周期，减少药物试验的耗费。 1 2011 财政年度值得注意的批准 在近年中，FDA 的药物平均审评时间显著比欧 2011 财政年度中批准的新