科研设计6PPT.ppt

第七章临床防治研究的设计与评价;一、临床防治研究概述 1.临床防治研究的重要性 医疗工作的根本目的是治病救人，提高人民的健康水平。为了卓有成效地防治疾病，客观上要求不断研究和发展新的安全有效的防治措施和药物，提高防治水平;当前，有些临床研究由于研究设计和方法上缺乏科学性，使得一些防治研究的结果和结论不真实、不可靠，经不起实践的考验，被渲染成医治百病的“良药”，给病人带来极大危害,因此，一种新的治疗或预防措施及药物，必须经过严格的临床验证，才能应用于病人;必须采用论证强度高的设计方案，进行临床防治研究，并经过临床疗效评价，证实某种新的防治方法确实有效，才能应用于临床;2.临床药物试验的分期 对于新的药物进入临床试验，应按我国国家药品监督管理局有关法规进行 严格进行药理及毒理学方面的动物实验 三个阶段的临床试验;（2）正式临床试验，要求用随机对照试验（RCT），在三所所指定的医院进行认真严谨的验证，评价药物的真实效果，进一步了解适应症及不良反应;（3）推广应用阶段，接受社会性的考查验证，特别注意安全性试验，要求在三个以上单位，扩大RCT验证;二、临床防治研究设计方案及其抉择 临床防治研究要尽量采用研究者能主动控制试验因素，论证强度高的设计方案类型，同时又要注意到可行性和依从性;常用设计方案类型及其论证强度 设计方案类型 亚 型 论证强度 Ⅰ型 研究者 1.随机对照试验（RCT） 强 可主动控制试 2.半随机对照试验（Q-RCT） 强 验措施 3.交叉试验 中 4.自身前后对照试验 中 5.非随机对照试验（non-RCT）中 6.序贯试验 中 Ⅱ型 研究者 7.队列研究 中 不能主动控制 8.病例对照研究 弱 试验措施 9.横断面研究 弱 10.叙述性研究 低 专家评论;三、常用防治研究的设计 （一）随机对照试验（randomized controlled trial，RCT） 1.设计模式 N——Ne——Rs— ;N：代表某研究对象的总数 Ne：代表合格的研究对象，即符合纳入 标准与排除标准的研究对象 Rs：为随机分组或分层随机分组 T：为试验组 C：为对照组 —l l—：表示观察时间、试验效应时间 D：试验结果阳性（治愈、发病、死亡……） D：试验结果阴性（未治愈、未发病、未死亡）;2.试验结果分析 表7-2 随机对照试验结果分析 组别 结 果 合 计 + - 试验组 a b a+b 对照组 c d c+d 合 计 a+c b+d N;3.设计方案的特点 按随机分组原则分组，减少了分组偏倚 试验因素在两组中均受人为控制，即给与不给处理因素，给多少剂量，给予方式及时间等，均由研究者控制;整个实施过程由研究者前瞻性实际观察，结果可靠性好。如能在盲法下进行，更可以减少主观因素造成的偏倚 试验同步进行，条件一致，可比性、重复性以及科学性良好，符合随机、对照、重复的要求，故结果客观可靠;4.注意事项 根据研究目的，选择合格的研究对象，一定要有纳入及排除标准 如治疗性研究选择确诊者为研究对象 预防性研究要排除亚临床感染、隐性感染与潜伏期感染者，应以易感者为研究对象;合适的样本含量 两组均衡性 对照组的措施：安慰剂或标准对照 试验期限的掌握 依从性 关于盲法 调整研究过程;5.本设计方案的适用范围 防治研究 预后评估研究