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基因治疗 摘要：随着科学技术的发展，越来越多的新事物走进我们的生活。其中生物技术在生命科学领域扮演着越来越重要的角色。基因治疗从基因角度是用正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法，从治疗方面是将新的遗传物质转移至某个体的细胞内使其获得治疗效果。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段，正愈来愈受到人们的重视和关注。 关键字：基因治疗 基因工程 基因应用 Gene Therapy Abstract: With the development of science and technology, more and more new things into our lives. One of biotechnology in the life sciences play an increasingly important role. From the perspective of gene therapy, gene function is normal and defective gene gene replacement or addition to the methods, from the treatment of new genetic material is transferred to an individual cell to receive treatment. Gene therapy as a new means of treating disease, are more and more people pay attention and concern. Keywords: gene therapy genetic engineering genetic application 一、基因治疗的定义 基因疗法兴起于上个世纪90年代，基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因。 二、基因治疗必须具备的条件 1、选择适当的疾病，并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚； 2.纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件； 3、该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达； 4、具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。近三年来，已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。? 三、基因治疗的基本程序 1、治疗性基因的获得 2、基因载体的选择 3、靶细胞的选择 4、基因转移方法 5、转导细胞的选择鉴定 6、回输体内 四、基因治疗的方法 1．基因转移方法 　　 　　有问题的基因，有些必须确定它如何在混乱的状况或结果的信息必须是已知的，这样可以改变基因载体的使用和相应的细胞或组织可以有针对性。 该基因被克隆也必须如此，它可以插入到载体。 一旦该基因转移到新的细胞，其表达（无论是打开或关闭）需要加以控制。 必须有在治疗与基因治疗的条件或障碍足够的价值 - 也就是，有没有简单的方法来对待它？ 该风险和混乱的状况或基因疗法的好处有利于平衡必须比较其他现有的治疗方法。 从细胞和动物实验所需的足够的数据表明，工程和过程本身是安全的。 一旦上述得到满足，研究人员可获准启动的程序，这是由机构密切审查委员会和政府机构的安全监测的临床试验。  八、基因治疗的前景 一个广阔的应用前景的基因治疗是治疗I型糖尿病。 在美国研究人员利用作为载体，提供了肝细胞生长因子基因（肝细胞生长因子），以从大鼠胰岛细胞的腺病毒删除。他们注入糖尿病大鼠改变的细胞，并在一天之内，老鼠正在控制他们的血糖水平比对照组好。该模型模拟了人类，并显示胰岛细胞移植的肝细胞生长因子的基因加入，大大增强了胰岛细胞的功能和生存。 在加拿大，研究人员在埃德蒙顿，阿尔伯塔省还制定了协议来治疗I型糖尿病。 医生用超声波引导到上腹部和肝脏有小导管。 胰岛细胞，然后注入通过导管进入肝脏。 随着时间的推移，小岛是建立在肝脏，并开始释放胰岛素。 另一种基因治疗中的应用是治疗X -连锁严重联合免疫缺陷（的X - SCID鼠），这种疾病在婴儿缺乏T和免疫系统B细胞很容易受到感染。 目前的治疗是从一个匹配同胞，这并不总是可能或长期有效的骨髓移植。 在法国和英国的研究人员，了解这种疾病是由于X染色体上的处理通过更换缺陷基因体外14名儿童，缺陷基因。 在接受改变的细胞，患者表现出他们的免疫系统功能大大改善。 不幸的是，两个孩子制定了治疗白血病后几年的形式。 进一步的调查表明，载体，插入附近的