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中国罕见病医疗和保障制度探析 　　部分国家和地区早在20世纪80年代就颁布罕见病相关法律法规、成立相关组织机构，而截至目前，我国官方还没有公布罕见病的标准。由于罕见病的立法、医疗服务及保障方面的不完备而产生的“无药可医”、 “因病致贫”等问题导致罕见病患者及其家庭承受沉重的负担，这使得建立以政府为主导，医疗保险、商业保险和社会慈善为辅的罕见病医疗与保障制度显得尤为重要。 　　2017年10月，北大历史系博士生、“渐冻症”患者娄滔签署人体器官捐赠登记表，感动千万网友的同时也让“渐冻症”在“冰桶挑战”之后重新进入公众视野。“渐冻症”是一种名为肌萎缩侧索硬化症的罕见病，发病率仅为十万分之五。除“渐冻症”之外，还有上千种罕见病牵动着公众神经。 　　罕见病，顾名思义就是发病率很小的疾病。根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰―1‰的疾病。世界各地区对罕见病的定义标准不尽相同。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万（或发病人口比例为1/2500）的疾病。截至目前，我国宫方还没有公布罕见病的标准。 　　据资料显示，目前国际确认的罕见病约有7000多种，大概占人类疾病的10%，约有80%由遗传所致[2]。罕见病往往病情严重、具有遗传性、属于慢性病且若不及时医治会危及生命。 　　在过去的几十年里，欧美等国家和地区已经形成了较为完善的罕见病医疗与社会保障体系。美国是世界上第一个对罕见病进行立法的国家，l983年成立罕见疾病组织（The National Organization for RareDisorders，NORD）并颁布《罕见病法案》（The Orphan Drug Act，ODA），现已建立以商业保险为主，医疗保健计划和健保组织为辅的保障体系，其中医疗保健计划由政府赞助；除此之外，美国还制定医方照顾计划处方药计划，患者可根据需要自愿参加。 　　我国罕见病医疗与医疗保障的现状 　　当前，我国尚无罕见病标准的官方定义，也没有相关法律法规，在罕见病的医疗与保障方面尚不健全。由于中国人口基数庞大，导致罕见病患者总数较多。按照世界卫生组织的定义，中国罕见病患者总数将达到1000万左右。 　　（一）罕见病目前存在的主要问题 　　1.药品短缺导致的“无药可医” 　　由于发病率低，病因复杂，罕见病药品研发成本极高，同时，政府对罕见病药品的生产商也没有相关的优惠政策，企业通常认为无利可图而不会积极生产。目前在中国市场的罕见病药品仅约145种，且主要依赖进口，导致目前绝大多数患者的医疗需求无法得到满足，处于“无药可医”的状态。 　　2.药价昂贵导致的“因病致贫” 　　举Fabry病和庞贝病为例，其发病率约为十万分之一，治疗费用为100万到两百万[4]。但我国的基本医疗保障制度最高支付额度有限，根据《中国健康事业的发展与人权进步》白皮书（2017）估算出北京城镇居民基本医保基金最高支付限额约为34万，山东约为20万，这与罕见病的治疗费用相比仅仅是冰山一角；且目前已在中国上市的孤儿药绝大多数不在医保名录内，目前国内仅有57种药物被纳入医保目录，可全额报销的只有10种[5]；商业保险市场基本处于空白，远远不能满足罕见病患者的需要。大多数罕见病患者家庭因无法承担其昂贵的价格而承担着巨大的经济压力和精神压力。 　　（二）我国已发布的鼓励罕见病用药发展的相关政策 　　政府的政策支持是罕见病医疗与保障体系发展的中坚力量。在如今罕见病医疗与保障体系还不健全的情况下，国家出台的政策文件将是其发展的主要方向。 　　近年来，国家不断出台相关政策对罕见病用药的发展予以支持。在加快药品审批方面，2007年首次提出对罕见病等特殊情况减少临床实验病例或申请免做临床试验，随后出台《新药注册特殊审批管理规定》（2009）、《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》（2013）等一系列文件均指出需对罕见病用药进行“优先评审，特殊审批”。从鼓励孤儿药研发方面，《国家药品安全“十二五”规划》（2012）、《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（2017）中分别指出，鼓励罕见病用药和罕见病治疗药品医疗器械研发。从加强罕见病管理方面，2016年1月4日，国家卫计委生委成立首个国家级罕见病诊疗与保障专家委员会。 　　（三）中国部分地区关于罕见病救助制度的尝试（以青岛市为例） 　　由于我国对于罕?病救助方面的政策不充分，部分地区开始建立地方性罕见病医疗救助制度。以青岛市为例，2012年青岛市出台了《关于建立城镇大病医疗救助制度的意见（试行）》，该意见首次将罕见病纳入大病医疗救助制度的范围。随后出台《青岛市人力资源和社会保障局城