14基因诊断跟基因治疗.pptVIP

第二节 基因治疗的基本概念和 基本策略 一 基因治疗（gene therapy）的概念 1、背景与历史 疾病的分子生物学了解 ???新技术新方法（特别是重组DNA）的迅速发展 ???? 1995年NIH组织 Orkin 、Motoksy对 头5年基因治疗评估 3点 建议： 发展载体技术 疾病的分子机制 动物模型 成立3个国家实验室 2000年2月 532个计划，3400余个病人 ? 2、定义 基因角度： 正常或有功能的基因置 换或增补缺陷基因。 治疗角度： 新的遗传物转移到某个 体获治疗效果。  单纯疱疹病毒胸腺嘧啶激酶基因 导入 肿瘤细胞 合成 HSV-TK 无毒性的抗病毒