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罕用药品可及性评价指标剖析 　　摘要：目的：为我国罕用药可及性评价和分析指标体系提供借鉴。方法：通过文献分析法，研究和总结药品可及性的评价指标和影响因素。结果：制定罕用药品可及性评价指标体系，并简要介绍可及性影响因素。结论：提高罕用药可及性应从实体可获得、地理可获得、反应性、患者负担能力、医疗保障、药品价格、医生处方行为等方面分析。 　　关键词：罕用药；可及性；评价指标；影响因素 　　中图分类号：F27 　　文献标识码：A 　　文章编号：1672-3198（2013）09-0090-02 　　1药品可及性的概念 　　药品可及是国家药物政策的三大目标之一。WHO在1977年最早提及药品可及问题。药物可及按照WHO的解释，是指一国药物政策的目标应当是追求所需要药品的人能够以可承受的价格获得所需的药品。即对于各种疾病（无论是一般疾病还是罕见病），患者都能够通过便捷的渠道获得适当的药物。人人能够以可承担的价格，安全地、实际地获得适当、高质量以及文化上可接受的药品，并方便地获得合理使用药品的相关信息即为药品可及的含义。 　　2001年WHO指出影响药品可及的两个决定性因素为可获得性和可及性。 　　我国学者对可获得性和可及性的概念做区分研究。刘宝等提出可将可获得性归于供方范畴，指卫生服务的存在性；而将可及性归于需方范畴，指卫生服务需方实际获取或利用卫生服务的能力（如经济能力）。并且指出两者互为因果互相促进，满足需方是研究供需双方及其互动的出发点，因此从这个意义上说，要保证需方的可及性，可获得性又是前提。蒋舒亦将可及性定义为需方范畴，指出药品可及是人们获得能负担得起的、用以维持自身健康所必需的药品的能力。龚时薇提出可获得性是指是否有令人满意的产品被开发，是药品从无到有的过程，包括药品的基础研究阶段和药品被发现、研制并上市的过程。而药品的可及性则包含了四层含义：选择药品的恰当性（质量可靠、合理选择、适当使用），供给系统的效果和效率（有效的供给途径和供应能力），经济因素（筹资途径、成本、定价政策、销售价格）和患者的知识与健康信息的获得行为（社群性质、受教育程度、社会经济地）。 　　综上所述，药品可及性的概念包含三个方面内容：一是可获得性，从药品供方角度要求药品市场供应充足、流通顺畅。可获得性又分为两方面，一方面是实体可获得，要求企业提供适当的药品，另一方面是地理可获得，同时要求政府保障药品供应和流通的渠道。二是可负担性，即价格适中，人人可承受，要求企业合理定价，同时政府提供相应的国民医疗保险制度、完善定价机制、以及商业保险制度；三是合理用药，要求药品相关信息可获得，减少信息不对等，保证患者合理用药。 　　2罕用药属性和特点 　　2.1罕见病的定义 　　罕见疾病（Rare Diseases），用于表示某些不常见的、发生率低的疾病。各国对罕见病定义不同：世界卫生组织将罕见疾病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病或病变；美国《罕用药法案》规定，罕见病是指每年患病人数少于20万（约占总人口的0.75‰）或高于20万人但进行药物的研制和生产无商业回报的疾病；欧盟定义罕见病是指在欧盟27国的发病率低于0.5‰的疾病（患病人数相当于24.6万）；日本是指患病人数少于5万人（约占总人口的0.4‰）的严重疾病。我国目前没有关于罕见病的官方定义，中国罕见病学会认为：患病率低于五十万分之一，新生儿中发病率低于万分之一的遗传病可定为罕见遗传病。目前医学上已经确定的罕见疾病有6000——7000种，约占人类全部已知疾病的10%。各国对罕见病的定义虽不尽相同，但都指出罕见病流行率极低，社会普遍缺乏关注。 　　2.2罕用药的定义和属性 　　罕用药（Orphan Drugs）主要是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等。 　　由于罕见病的流行性低，即患病总人数较少，致使罕用药市场需求低，造成罕用药一般没有商业利润或商业利润很低，药物开发成本不能通过销售得到回报，企业研发、生产积极性低。同时由于新药的研制投入很大，平均5000—10000个实验化合物中只有一个能成功被研制成药物；而每个成功上市的药品仅临床试验一项就平均耗费9300万美元；开发一个新药的总成本约8亿美元（2002年）甚至17亿美元（2000～2002年数据分析结果）。同时罕见病新药研究更高的风险与更不确定的临床疗效，导致企业很少愿意主动研发生产罕用药，造成罕见病和罕用药无人关注，成为“孤儿”。 　　因此，提高罕见病患者用药公平性和促进罕用药发展，需要政府给予政策上的支持和倾斜。美国于1983年颁布世界上首个《罕用药法案》，从税收减免、费用免除、资金支持、市场保护、科学帮助、审评绿色通道等多个方面给予罕用药优惠政策，极大刺激企业生产研发积极性，