分子基因药物学前瞻段老师.pptVIP

人体分子基因药物治疗的概念 是一种以预防和治疗人体疾病为目的，以基因工程和/或细胞工程技术为手段，籍以改变人体细胞中遗传物质为基础的生物医学治疗，通过将人正常基因或有治疗作用的基因采用不同的方式导入人体靶细胞，或者以基因为模板生产有治疗功效的蛋白产品，用以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的。 人体分子基因药物治疗的意义 这是一门新兴的学科，已经成为医学研究领域的热门学科，其诞生使医学研究由传统的针对基因异常导致的各种症状转变为直接针对疾病的根源——异常基因本身，是医学理念的重大突破，为攻克人类重大疾病带来了希望。 这一新兴学科以基因治疗和干细胞研究为代表。 近年来随着对分子药物研究不断深入，大量研究集中于改进其安全性和有效性，对于携带基因的载体的品种多样性，细胞特异靶向性，功能的专一性，目的基因表达的稳定性，治疗基因表达的可控性，蛋白产品的释放方式，给药途径采用，免疫问题的祛除与克服，以及要求目的基因表达及其产物释放的时效性，即以分钟计算而不是以小时计算进而满足体内新陈代谢的生理需要等等皆取得了长足的进展。大规模载体的制备工艺，载体的检测技术，细胞工程，基因改造工程技术日臻成熟。 与此同时，基因治疗和分子药物的概念和内容也在不断地发展和充实，使其理论与技术越来越能切实贴近临床应用。目前，分子药物治疗中不仅可导入正常基因以纠正遗传性疾病