课件：来氟米特治疗原发性干燥综合征的安全性和有效性.ppt

来氟米特治疗原发性干燥综合征的安全性和有效性： 一项探索性的II期临床研究 pSS死亡率仅是正常人群的1.17倍 背景 原发性干燥综合征（pSS）干燥、关节痛、肌痛及疲劳构成了该病的良性病程，但导致患者功能上受影响。 既往应用多种免疫调节药物（包括氨甲蝶呤）以求改善这种功能上的不良状态，但结果大都是令人失望的。 目前仍需要一种应用方便、效价比高且耐受性好的治疗pSS的治疗方法。 背景 背景 背景 背景 pSS患者服用来氟米特可能会减轻全身症状，阻止外分泌腺的损伤，从而改善其功能。 通过此项研究以决定是否需要开展随机、安慰剂对照试验来进一步判定来氟米特对pSS的疗效。 作者进行了这项探索性的II期临床试验，研究来氟米特对15例pSS患者的安全性和有效性。 目的 入组早期的pSS（定义为干燥症状60月，确诊36月）和活动性pSS（ESR20 mm/1h，IgG 15 mg/l） 服用来氟米特每天20mg，共24周（每8周评估1次） 主要终点：耐受性和安全性 次要终点：有效性（反应标准：眼科、口腔科、实验室检查改善20% 或50%；MFI/SF-36问卷评估） 应用HPLC测定来氟米特的效应物A77 1726的浓度 设计 THANK YOU SUCCESS * * 可编辑 结果 结果 结果 结果 结果 作者发现来氟米特在体外可显著抑制pSS患者的Th1细胞的活化。 来氟米特治疗pSS的整体反应性与生物制剂etanercept的随机对照探索性研究结果类似。 有报道在只有残存唾液腺功能的pSS患者中应用rituximab可提高唾液腺的功能。 讨论 来氟米特在pSS患者的安全性比较好。 但对pSS患者的疗效十分有限。 是否在pSS患者中开展应用来氟米特的随机、安慰剂对照试验值得商榷。 结论 THANK YOU SUCCESS * * 可编辑