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基因治疗概念：向靶细胞或组织引入外院性DNA或RNA片段，纠正或补偿基因缺陷，关闭或抑制异常表达基因以达到治疗目的。 例： 1973年第一例人体实验 1978年第二例基因治疗实验 基因治疗动物实验广泛开展 Dr Anderson（1980）首先阐明基因治疗前景和发展方向 Rosenberg（1990）利用逆转录病毒将基因导入肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），并将TIF输回体内，TIF集中在肿瘤部位，表达neoR。 方法：引入反义基因序列 存在问题：安全性、专一性、稳定性 反义药物转移方法：直接注射法、 载体导入法、受体介导法 应用举例： 4：通过核酶基因治疗 三：基因治疗应用实例 四)：中国HGP计划简介： * 现代生物技术与人类 人类疾病基因治疗 一：基因治疗的回顾与现状 基本思想：使变异基因和表达异常基