中南大学流行病学公共卫生与预防医学中南大学流行病学课件第六章临床疗效的研究与评价（研究生）PPT课件.pptVIP

1.相对危险降低 (relative risk reduction, RRR)　采取治疗措施后减少的不利事件(如并发症、病死率等)发生率占对照组不利事件发生率的百分比 相对危险降低率(RRR)=(P-A)/P×100%　　　　 式中P：对照组的事件发生率； A：试验组的事件发生率。 2.绝对危险度降低 (absolute risk reduction, ARR)　对照组与试验组不利临床事件发生率的差值。此值越大，临床疗效越好。 ARR=P-A 3.需要治疗人数(number needed to treat, NNT)　绝对危险度降低率的倒数。它的实际意义是：用某种治疗措施治疗某病，需要治疗多少病人才能防止1次不利结局的出现。 NNT=1/ARR　　 NNT能充分显示不同防治措施的效果大小及显然不同的临床意义，NNT是一个易于理解、便于比较的很好的疗效判断指标。NNT数量越小，试验措施的实际意义越大。 （二）不依从资料的处理和分析方法 分组结果 实际情况 依从情况 ① A治疗 未完成A治疗或改为B治疗 不依从 ② A治疗 完成A治疗 依从 ③ B治疗 完成B治疗 依从 ④ B治疗 未完成B治疗或改为A治疗 不依从 1.打算治疗分析(intention-to treat analysis)　比较①+②与③+④。这种分析方法不考虑患者在临床试验过程中治疗内容的改变，所有的结果事件都归因于原先规定的治疗方案。这种分析方法所回答的问题是，开始这样一种治疗方案有多大的相对效益(effectiveness) 2.效力分析(efficacy　analysis)　比较②与③，不考虑①和④。这种分析方法在比较各组的疗效时已经去除那些实际上已经改变了原先经随机化分组指定的治疗内容的患者，只在各组完成了指定治疗的患者中进行比较，确定治疗的效果。 3.实际治疗分析 比较②+④中改为A治疗者与③+①中改为B治疗者的结果。这种比较方法改变了研究开始时随机化分组所提供的两组可比性。 第三节　新药的临床试验 一、分期 第Ⅰ期临床试验：是在人体进行新药试验的起始期，其主要目的是观察人对新药的耐受性、安全性，并了解药物在人体的药物代谢动力学。具体研究内容包括：了解药物在人体内的吸收、分布、消除的规律，初步了解药物对人体的副作用，观察人体对新药的耐受程度，确定可用于临床的安全有效剂量范围及合理给药方案。第Ⅰ期临床试验的受试者一般是正常人，有时也可以是病人，受试人数不少于２０例。 第Ⅱ期临床试验：目的是初步评价药物的有效性、适用症，并进一步观察药物的不良反应，评价其安全性，推荐临床用药剂量。 第Ⅱ期临床试验的受试对象是病人，试验组与对照组的病人数不少于１００对。 第Ⅲ期临床试验：扩大的多中心随机对照临床试验，目的是在一个较大的范围内对新药的疗效、适应症、不良反应及药物的相互作用进行进一步的评价。第Ⅲ期临床试验的受试对象为病人，试验组病人数不少于300对，要求多个单位共同参与，各参与单位要有统一的病例的诊断标准、研究对象的入选标准和排除标准，疗效观察指标和实验室检查方法也应一致。 第Ⅳ期临床试验：又称上市后临床试验。在新药上市后，临床广泛使用的最初一段时间内，对新药的药效、适应症、不良反应、合理治疗方案等作进一步扩大的临床试验，以期对新药的临床应用价值做出进一步评价，据此指导临床合理用药。新药上市后临床试验的内容包括扩大临床试验、特殊对象的临床试验和补充临床试验 我国新药的临床试验分三期，即国际分期中的第Ⅱ期与第Ⅲ期合并为第二期临床试验，上市后的临床试验为第三期临床试验。 实验课教学的主要目标是使我们了解医学微生物学主要的研究方法和手段，掌握基本技能和基本原理，树立牢固的无菌观念 * 第六章 临床疗效的研究与评价 The Studies and Evaluations of Clinical Therapies 第一节　临床疗效研究设计的方法与原则 临床试验：药物；治疗方案 一、立题 1.基于在分子或细胞水平上对疾病发病机制的认识 2.基于临床医师的认真观察，从临床现象中总结而来 3.基于其他的实验研究，甚至是发生错误的结果 4.来自对人群流行病学的观察和研究 二、选择研究对象 1.入选标准和排除标准 例：厄多司坦铺助治疗呼吸道感染的多中心随机双盲 Ⅱ期临床试验 （厄多司坦是一种新型的祛痰药物） 病