课件：地中海贫血患教.ppt

* 恩瑞格的临床研究项目是所有螯合疗法中最大的，临床研究涉及了36个国家，纳入了3500名患者，用来评价2岁及以上所有年龄层患者的输血依赖性贫血（ β-地中海贫血，MDS及其他贫血）的疗效和安全性。 EXJ-PM001/01-4/2009 * EXJ-PM001/01-4/2009 * * EXJ-PM001/01-4/2009 * * 铁过载的治疗目标 清除有毒的非结合不稳定铁(LPI) 降低血清铁蛋白达到500～1000ug/L并长期维持 清除重要器官和组织内蓄积的过量铁 达成这个目标需要长期坚持使用铁螯合剂的治疗， 因此理想的铁螯合剂应该尽可能有效并使用安全方便。 输血和祛铁治疗显著改善重型地贫患者的生存 不输血患儿的预期寿命：5岁 长期输血但未去铁治疗者预期寿命：20岁 输血并去铁治疗者预期寿命: 20岁 Courtesy of Antonio Piga, MD, University of Turin, Italy. 重型地贫患者坚持规范的铁螯合治疗能有效提高存活率 存活率 (%) 0 60 80 50 40 30 20 10 70 90 100 0 28 24 20 16 12 8 4 32 36 40 年 300~365 225~300 150~225 75~150 0~75 去铁胺注射天数/年 Gabutti V, Piga A. Acta Haema