第17章遗传病的治疗PPT课件.pptVIP

慢病毒(Lent virus) 是以HIV21 (人类免疫缺陷I型病毒)为基础发展起来的基因治疗载体。 区别一般的逆转录病毒载体，它对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。因此对神经元细胞、肝细胞、心肌细胞等类型的细胞的基因治疗有很好的应用前景。 目前在动物模型中已有治疗地中海贫血、镰状红细胞疾病、异染性脑白质营养不良和帕金森氏综合征的报道。 DNA病毒 腺病毒 腺相关病毒 单纯疱疹病毒 腺病毒是无被膜线性双链DNA病毒，长约36kb，DNA每条链上都有重叠的转录单位。病毒基因组通过核孔进行转运，使初始转录的启动更容易。一旦病毒基因组进入细胞核，就将进行一系列的复杂而有序的逐级放大的剪切和转录过程，从而启动病毒基因组的复制。病毒DNA通常并不整合到宿主基因组中。 单纯疱疹病毒(HSV)载体，人HSV是大分子量双链DNA，可容纳大片段外源DNA。 腺相关病毒是一种非致病性人类小DNA病毒，相对大小约4.7kb，通常只有依赖于辅助病毒腺病毒才可能增殖，可感染分裂期及静止期细胞，也可在处于应激状态的细胞中复制。这类载体不含有任何病毒编码区，实验证明其可以有效地转导脑、骨骼肌、肝脏等许多类型的细胞，具有抗原性及毒性很小，不致病，可感染非分裂细胞等优点。 潜在问题 因随机插入而引起基因失活、重组； 癌基因激活； 野生型病毒生成； 外源基因的装载能力不大， 特异性和靶向性不强； 缺点 对机体