临床试验方法学（2020年-2021年）.pdfVIP

临床研究设计复习知识点梳理 一、临床研究设计：概要介绍及观察性研究 1. 临床研究设计中需要把握什么基本原则，在实施阶段哪些环节可能导致研究偏离这些原则？ （1）根据研究目的选择适宜的研究类型： 人群研究 临床研究 生态学研究 描述性 以群体为调查对象 不预先选定，而是在完成数据收 横断面研究 横断面研究 集后进行事后比较。 观察法 以个体为调查对象 以个体为调查对象 不施加干预 病例对照研究 分析性 根据危险因素情况分组 预先确定要比较的研究对象分组 队列研究 队列研究 根据病因情况分组 根据病因情况分组 社区干预试验 医院干预试验 实验法 干预措施针对群体 干预措施针对群体 施加干预 现场试验 临床试验 干预措施针对个体 干预措施针对个体 （2 ）代表性和可比性是确保不同类型研究结果可靠的核心原则 【目的不同，要求不同】 ： ①情况描述——生态学研究、横断面调查和监测 代表性 ：以调查样本分布推而广之了解总体的分布，数据代表范围越大越好 a. 普查：代表性最强，但是由于成本过高和实施过程太难，因此很少使用； b. 随机抽样： 遵循随机化原则， 保证总体中每一个调查对象都有已知机会被选入作为研究对象。 五种基本形式： 简单随机抽样、等距抽样、类型抽样、整群抽样和多级抽样。 c. 连续（全部）入选：例如医院连续入选 3 个月的患者，进而推断全年的情况。 【除季节性的疾病】 d. 数据统计方面可通过偏性分析和权重调整来增强样本代表性。 ② 关联分析——包括：病例对照研究、队列研究、社区干预、临床试验和现场试验 可比性： 除研究因素之外的其他因素在组间均衡一致，使各组之间具有可比性 a. 随机分组：当试验组和对照组来自同一总体时，可通过随机分组的方法，平衡混杂因素。 b. 因素匹配：病例对照研究中要求对照组在某些因素或特征上与病例组保持一致，削弱对照总体自身的不均衡 性，目的是对两组进行比较时排除匹配因素的打扰，提高两组之间的可比性进而提高研究效率。 c. 数据统计方面可以标准化来调整，使不同组间更具有可比性。 （3）在实施阶段可能造成研究偏倚以上原则的环节： 实施过程中应该进行严格的质量控制以免造成研究偏倚，可能造成研究偏倚的环节有： a. 入选具有科学性与否： 影响代表性 b. 随访是否及时和完整： 影响代表性和可比性 c. 终点事件收集是否完整： 影响代表性和可比性 d. 生物样本采集、处置、运输和存储是否标准化： 影响可比性 e. 关键生物样本是否集中检测分析：