基因治疗市场发展分析报告_7329.pdf

基因治疗市场发展分析报告 2019 年 4 月 1 内容目录 一、肿瘤和遗传疾病是基因治疗的主战场4 二、CAR-T：“离体”基因治疗目前最成功的应用4 （一）十年磨一剑，CAR-T 巨轮终扬帆起航5 （二）血液肿瘤小试牛刀，实体瘤千亿市场才是星辰大海8 三、地中海贫血：基因治疗有望颠覆现有治疗方案 14 （一）现行方案均有瑕疵，基因治疗一劳永逸14 （二）多方竞相入场，Bluebird 进度领先 15 四、镰刀型细胞贫血：基因编辑或将抹除自然选择的“印迹”17 （一）源于基因突变，终于基因编辑17 （二）基因治疗替代空间大18 五、艾滋病：从偶然医疗事件到基因治疗20 （一）基因治疗有望治愈艾滋病20 （二）市场空间巨大，行业发展尚处早期22 六、血友病：基因治疗让“外伤出血”不再可怕25 （一）基因治疗或将终结―凝血因子时代‖ 25 （二）多款产品临床表现优异，有望近年上市26 七、溶瘤病毒：从“恶魔”到“天使”的华丽变身29 （一）多重机制协同作用，溶瘤病毒或成新一代―抗癌利器‖29 （二）国内外积极布局，多个产品已处临床后期33 八、相关标的 35 （一）南京传奇（金斯瑞生物科技）：国内 CAR-T 行业的领跑者35 （二）复星凯特（复星医药）：技术与资本的强强联合36 （三）药明巨诺（药明康德）：专注细胞免疫治疗36 （四）诺思兰德：另辟蹊径，下肢动脉缺血治疗效果好37 图表目录 图 1 ：基因治疗临床应用总览4 图 2 ：CAR-T 的基本原理5 图 3 ：CAR-T 治疗操作流程 6 图 4 ：CAR-T 的发展历程6 图 5 ：2026 年六国（美法德意西英）血液肿瘤药物预计市场格局9 图 6 ：2012-2035 年国内血液肿瘤新增患病人数9 图 7 ：2025-2035 年国内血液肿瘤 CAR-T 治疗预计市场规模 9 图 8 ：2012-2035 年全球/ 中国癌症新增和死亡人数10 图 9 ：2013-2022 年全球肿瘤药物支出 10 图 10 ：全球 CAR-T 疗法临床试验地区分布11 图 11 ：全球 CAR-T 临床试验在疾病领域的分布11 图 12 ：地中海贫血致病机制 14 图 13 ：地中海贫血主要治疗方案15 图 14 ：我国 α-地中海贫血发病率区域分布 16 图 15 ：我国 β-地中海贫血发病率区域分布 16 2 图 16 ：2012-2022 年全球 α-和 β-地中海贫血症治疗预计市场空间 16 图 17 ：镰刀型细胞贫血症致病机制 18 图 18 ：2015 年全球镰刀型细胞贫血症新生儿患者分布19 图 19 ：2012-2022 年全球镰刀型细胞贫血症治疗预计市场空间 19 图 20 ：HIV 致病机制 20 图 21 ：世界首例艾滋病治愈者——蒂莫西·雷·布朗 21 图 22 ：艾滋病基因治疗（TALEN ）原理 21 图 23 ：2014-2022 年全球抗病毒类艾滋病治疗药物预计市场格局 22 图 24 ：2016 年全球 HIV 携带者地域分布23 图 25 ：2007-2016 年我国艾滋病发病率和死亡率23 图 26 ：2014-2022 年全球抗病毒类艾滋病治疗药物预计市场空间 24 图 27 ：血友病致病机制 26 图 28 ：2016 年全球血友病患者地域分布 27 图 29 ：2016 年各国血友病发病率 28 图 30 ：2013-2024 年全球血友病治疗预计市场空间 28 图 31 ：2012-2018Q1 样本医院凝血因子销售额 28 图 32 ：溶瘤病毒作用机制30 图 33 ：溶瘤病毒静脉给药需要克服的障碍31 图 34 ：不同溶瘤病毒临床使用情况 33 图 35 ：2016-2023 年全球溶瘤病毒疗法预计市场空间 34 表 1 ：已上市的白血病靶向药物7 表 2 ：2035 年国内血液肿瘤 CAR-T 治疗预计市场规模10 表 3 ：已上市的 CAR-T 产品参数对比10 表 4 ：全球进展较快的 CAR-T 项目 12