医学交流课件：RCT研究设计分类.pptx

RCT研究设计分类内容平行设计交叉设计析因设计序贯设计优效及非劣效设计多中心临床试验平行设计最常见的临床试验设计类型将个体随机分配到两个或多个组中的一组, 每组分别施以不同的处理临床试验的统计学指导原则，中国临床药理学杂志1999 ;15(3) :228～235平行设计结局+试验组结局-样本结局+对照组结局-举例：AHEAD研究设计为期6个月的随机、双盲、双模拟临床研究信必可 都保? 160/4.5 μg 2 吸bid +按需(n=1154)筛选期规律吸入 ICS ≥ 400μg 或加 LABA*R沙美特罗/氟替卡松 准纳器? 50/500 μg 1 吸 bid+ 特布他林 0.4 mg 按需 (n=1155)入选: 3346随机: 2309随访: 1 2 3 4 5周: –2 0 4 13 26*筛选期前维持治疗随机Bousquet J, et al. Respir Med 2007: 101; 2437–2446交叉设计指实验中的两组，在整个试验过程中通过前后两个阶段互相交叉的方式，分别先后接受两种不同试验措施的处理，最后评价试验结果的一种临床试验性研究的设计方案。临床流行病学，王家良主编，人民卫生出版社沙美特罗/氟替卡松 50/500 μg+安慰剂 bid信必可 320/9 μg+安慰剂 bid 筛选期洗脱期治疗 I治疗 II信必可 320/9 μg+安慰剂 bid沙美特罗/氟替卡松 50/500 μg+安慰剂 bid缓解药物：特布他林 0.5 mg/吸1周1 周1–2 周1 周访视123564举例：SPEED研究设计入组: n=706随机: n=442Partridge MR,et al.Ther Adv Respir Dis 2009;3(4):1-11.交叉设计兼有随机对照试验和自身前后对照试验的优点应用范围：仅适用于慢性病、且不易根治并需要药物维持治疗的某些疾病的研究。如高血压病、冠心病心绞痛、支气管哮喘等。对于一治即愈者是不能采用交叉试验设计的在新药的开发研究中，Ⅰ期临床试验也常采用交叉试验来观察药物的毒副反应，以便减少或消除个体间的偏移影响，减少样本含量的需要临床流行病学，王家良主编，人民卫生出版社交叉设计临床流行病学，王家良主编，人民卫生出版社析因设计有交互作用的设计分析指将两个或多个因素的各个水平进行排列组合，交叉分组进行实验。析因设计的方案数是多因素与多水平的乘积。医学科研设计原理与方法，陈坤主编，中国时代经济出版社析因设计设计模式：例如2X2析因设计析因设计设计模式：例如2X2析因设计举例治疗1月缺铁性贫血病人12例 组二：一般疗法+甲药(n = 3)组一：一般疗法(n = 3)随机分配 组三：一般疗法+乙药(n = 3) 甲药和乙药均有“用”与“不用”两个水平，不仅可以分析甲乙两药各自的作用，也可分析甲乙两药有无交互作用910a组四：一般疗法+甲药+乙药(n = 3)2024评估 BD 反应*将分别在访视 2 和访视 3 中测试 FEV1到 SABA（分层）以及 SAMA（表征）的可逆性 给予的治疗为早晨 2 喷，晚上 2 喷双盲BGF = 布地奈德、格隆铵和富马酸福莫特罗BFF = 布地奈德和富马酸福莫特罗GFF = 格隆铵和富马酸福莫特罗*2, *384567480161226治疗后红细胞平均增加数（百万/mm3）组一（一般疗法）组二（一般疗法+甲药）组三（一般疗法+乙药）组四（一般疗法+甲药+乙药）0.81.30.92.10.91.21.12.20.71.11.02.0平均增加值0.81.21.02.1如果用不用甲药对乙药的疗效无影响，则组四与组二的平均数之差同组三与组一的平均数之差，不考虑抽样误差，应是一样的组四-组二（用甲药）=2.1-1.2=0.9组三-组一（不用甲药）=1.0-0.8=0.2交互作用（上两茶叔的差值）=0.7临床访视 1–8举例：Szafranski研究和Calverley研究设计随机筛选期 治疗停止预防性用药 (Szafranski) 布地奈德/福莫特罗（信必可都保 ）2 x 160/4.5 ?g bid 布地奈德（普米克都保） 2 x 200 ?g bid 或福莫特罗（奥克斯都保）2 x 4.5 ?g bid口服强的松龙30 mg qd; 福莫特罗2 x 4.5 ?g bid (Calverley)安慰剂所有患者接受特布他林（博利康尼都保）0.5