疾病诊断和治疗的新方法（102页）.pptVIP

* 三、基因治疗的策略 （4）靶向抑制基因表达 细胞内抗体 通过基因工程手段使细胞产生细胞内抗体（非分泌性） ↓ 在细胞内特异部位与特异性蛋白结合 ↓ 阻断或抑制特异蛋白的生物活性 * 三、基因治疗的策略 （5）靶向修正缺陷基因 通过同源重组法原位修复缺陷基因，实现定点整合，对靶细 胞基因组无影响。 主要适用于常染色体显性遗传病。 * 四、基因治疗的程序 基因治疗的基本步骤 （1）获得目的基因 （2）选择合适载体 （3）选择受体细胞 （4）转移目的基因 （5）目的基因在受体细胞中有效表达 * 四、基因治疗的程序 获得目的基因 一般从基因组文库或cDNA文库获得 在体外能表达有功能、有活性的基因产物 选用一个标记基因或报告基因（示踪作用）