分子生物学基因治疗.ppt

基因治疗;一、基因治疗的概念;二、基因治疗类型和途径;1、基因矫正：原位修复缺陷基因;四、基因治疗的方法;五、基因治疗的现状;六、基因治疗的问题、前景;;遗传病的常规治疗;;;ACGTCGGTACGTCGCTT TGCAGCCATGCAGCGAA;;;使γ重新表达，形成HbF,HbF代偿HbA的功能。;目的基因的制备方法;受体细胞的选择;治疗基因的转移方法;脂质体法;;;逆转录病毒感染细胞过程;逆转录介导基因转移的优缺点;腺病毒感染细胞的过程;腺病毒介导基因转移的优缺点;1、野生型的AAV为非病原性，其安全性高 2、AAV病毒颗粒的物理化学性质较为稳定 3、应用宿主范围较广，使用于分裂及非分裂细胞 4、可整合入宿主染色体上，可长期表达目的蛋白;单疱疹病毒载体;反义技术;;;;;;RNA干扰（ RNA interference RNAi ) 2003年10大科学进展--第四 (Science);RISC: RNA-induced silencing complex RNA诱导沉默复合物;RNAi in gene therapy;基因治疗的现状-1;基因治疗的现状-2;基因治疗的现状-3;基因治疗的现状-4;基因治疗的现状-5;基因治疗的现状-6;Hemophilia B,FIX function reduced, X-linked;AAV based g