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中国基因编辑技术开发现状及应用前景探析 技术创新，变革未来 摘要 CRISPR/Cas9优势突出或将主导基因编辑的未来 • TALENs和CRISPR/Cas9对比，虽然当下TALENs在临床上应用更广泛，但 CRISPR/Cas9 优势突出，其系统设计简便、可实现多基因编辑。由于 基因编辑技术，腾飞在即的重 CRISPR/Cas9 问世时间较短，评估其临床应用风险需要时日，但未来 CRISPR/Cas9切割元件的优化趋势下，以CRISPR/Cas9为代表的CRISPR技术 磅科技 或将主导基因编辑技术的未来。 医学应用、科学研究、农作物改良、食品安全等方面潜力大 基因编辑技术主要包括三种。ZFNs是第一代基因编辑技术，优势为基因修复 • 在疾病防治和精准医疗等医学领域中，基因编辑技术当前主要被用于尚无 方式多样、精准更换基因、对基因表达强度影响较小，但已被Sangamo专利封锁 有效治疗方法的、严重威胁生命的疾病。 而无法规模化应用。而TALENs结构类似于ZFNs ，较ZFNs毒性低且构建容易，它 • 同时，基因编辑技术有望为近6,000种尚无有效治疗方法的人类遗传疾病带 成为ZFNs 的替代物迅速出现，是首个真正意义上的基因可编辑工具。 来治疗方法，乃至治愈希望。 CRISPR/Cas9技术是2012年出现的最新的基因编辑技术，被Nature杂志列为2013 年年度十大科技进展之一，其为轻量级的基因编辑系统，可对基因进行定点的精 未来基因编辑技术将更聚焦于技术的适应性及应用性 确编辑。 • 从CRISPR技术步骤演进技术标记点看，准确度 （如脱靶、识别度低等）和 基因编辑价值链下游应用场景多元且丰富。基因编辑将带来巨大的社会价值 适应性 （如毒性、特异性和耐药性等）成为靶向基因治疗研究的关键问题， 这些问题与CRISPR在医学、植物及工业的应用性密切相关。基因编辑技术 与经济价值。以体外基因编辑疗法为例，其在癌症、SCD、HIV等适应症研究已 也将更聚焦于技术的适应性及应用性。基因编辑技术研究者正在探索不同 步入临床，而对标单抗药物飞速发展的轨迹，预计未来基因编辑疗法将步入腾飞 的酶、不同的蛋白序列和精确的修复方式等，以及寻找新的替代方式。同 阶段。 时也开始研发体细胞基因组编辑，直接治疗遗传疾病。 4 目录 ◆ 名词解释