基因治疗行业发展现状与市场前景分析报告.pdf

汇报人：曹智仁 日期：2022-12-21 01 基因治疗行业概述 目录 02 基因治疗行业环境 CONTENTS 03 基因治疗行业现状 04 基因治疗格局与发展趋 势 第一章 基因治疗行业概述 行业定义 基因治疗行业定义 广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种 治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活 性调节的作用。基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治 疗两大类。体内基因治疗和体外基因治疗的研发管线各 占一半，病毒仍 是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比 如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体 外方法没有显著的优劣差异。基因治疗的临床用途主要包括基因改正、 基因修饰、基因激活、基因屏蔽、复合编辑等。 发展历程 1 2 3 4 有限制的自由发展期 全面叫停的整顿期 鼓励发展的规范化道路 ☆2002年发布的 《药品注册管理办法(试行)》 ☆2015年爆发 “魏则西”事件 ，原国家卫计 ☆2017年12月CDE发布 《细胞治疗产品研 中将基因治疗产品作为治疗性生物制品三类 委全面叫停所有免疫细胞治疗的临床应用 ， 究与评价技术指导原则(试行)》，制定了细 进行管理。☆2009年原国家卫生部发文将细 仅可用于临床研究。 胞疗法的技术要求 ，迈出了规范化要求的第 胞疗法作为第三类医疗技术进行管理 ，允许 一步。☆随后CAR-T疗法被原国家药品食品 临床应用和收费。 监督管理局列入优先审查名单。☆2019年至 今连续颁布4个细胞和基因治疗管理条例和 技术指导文件。 产业链上游 基因治疗行业上游龙头企业已开始对产业链进行延伸 ，逐渐进军原材料生产领域 ，以规避高额 进 口原料的成本支出，攫取上游毛利。此外 ，伴随着上游原料生产企业的重组进程加快以及中 国市场参与者技术水平的提高 ，基因治疗行业上游原材料供应有望朝着专业化和规模化的方向 继续发展 ，逐渐抢夺外资企业在行业内的话语权。 产业链 中游 基因治疗行业中游企业原材料大部分依靠进 口，主要原因是下游消费终端为保障科研成果 ，对行 业产品的质量稳定性要求较高 ，因此 ，中游科研用制备厂商更倾向于选择仪器先进、供应链稳定 的进 口原材料供应商。企业产品价格主要受市场供求关系的影响。由于基因治疗企业的产品毛利 较高 ，原材料价格波动不会对企业的盈利能力产生重大影响。 产业链下游 基因治疗行业下游企业市场空间广阔、销售范围广、用户分散、单批数