RNAi行业发展现状与市场前景分析报告.pdf

汇报人：张明修 日期：2022-12-21 01 RNAi行业概述 目录 02 RNAi行业环境 CONTENTS 03 RNAi行业现状 04 RNAi格局与发展趋势 第一章 RNAi行业概述 行业定义 RNAi行业定义 RNAi （RNAinterference）技术是生物进化过程中高度保守的现象，是基 因转录后沉默的重要机制之一。它主要通过双链RNA （dsRNA）被核酸酶 切割成21-25nt的小RNA （siRNA）发挥作用，由siRNA介导识别并靶向切 割同源性靶mRNA分子而实现，需要有多种蛋白因子以及ATP参与，而且具 有生物催化反应特征。RNAi的作用机制是长链双RNA （DoublestRNA）被 剪 切 为 s iR N A 后 ， 与 蛋 白质 结 合 形 成 s iR N A 诱 导 干 扰 复 合 体 (siRNAinducedinterferencecomplex,RISC)，RISC再与特定mRNA结合， 使mRNA降解，最终静默特定基因表达。病毒核糖核酸由A、G、C、T四种 基本元素构成，RNAi技术的核心在于针对其中一条核糖核酸，复制一小 段与该核糖核酸互补的小核酸链，从而让病毒基因沉默。RNAi技术通过 介导RNAi的短双链RNA片段 （siRNA）形成RNAi药物。以技术为维度区分， RNAi药物主要分为反义核酸 （ASO）、干扰核酸 （siRNA）和miRNA等。其 中，反义核酸技术具有高特异性和多重作用机制等特点，发展最为成熟， 以反义核酸为核心的已有7款药物获批上市。而siRNA药物发展潜力较大， 2018年首个siRNA药物获批。 产业链上游 实验试剂 实验试剂是RNAi技术的基础原材料 ，主要试剂产品包括 siRNA转染试剂、定制siRNA、 shRNA慢病毒载体、shRNA质粒载体等。单个RNAi技术项 目中，实验试剂成本 占比约10%- 15%。技术专利 RNAi技术专利是RNAi药物研发和技术服务企业的核心资产。中国RNAi行业专 利花费主要集中在基础核心专利获取上 ，如核酸酶和载体改造专利等 ，项 目花费范围在30- 1,000万元人民币，占RNAi项 目成本的50-80%。医学仪器RNAi技术中应用的设备与仪器包括 生物感应器、细胞分离机、细胞培养箱及配套风险监控系统等 ，相关设备90%以上依赖进 口， 主要供货商包括通用电气、贝克曼、赛默飞等国际品牌。实验耗材 RNAi技术研发使用的实验耗 材包括实验磁珠、离心管、培养瓶、培养箱等。实验耗材 占当个项 目成本比约5%-10%。 产业链 中游 中国RNAi药物行业仍处于技术积累期 ，RNAi产业链发展尚未完善 ，中游RNAi企业发展模式较为 单一 ，以研发RNAi药物为主要任务。其中，吉玛基因是中国最大siRNA向光产品生产商 ，业务覆 盖产业链上游的RNAi产品、中游RNAi药物研发。海外RNAi行业发展较为成熟 ，中游参与企业的 商业模式更多元 ，除了RNAi技术研发