(13)--队列研究在医学科研中的理论_设计和实践.pdfVIP

·756 · 北京医学2020年第42卷第8期 ·医学科研方法学系列讲座 · 队列研究在医学科研中的理论、设计和实践 【摘要】队列研究（cohortstudy）作为分析流行病学的方法之一，主要用于检验病因假设，其病因检验假设效能要高 于病例对照研究，而且在循证医学证据等级中，仅次于随机对照试验。近年来，在医学科研中，队列研究越来越受到重 视。本文从队列研究的概述、原理、研究类型、设计与实施要点进行了介绍，并提供了队列研究报告撰写规范和队列研究 的方法学评价标准，以及队列研究的发展和展望。 【关键词】 队列研究；设计；质量评价 临床流行病学常用观察性研究和试验性研究来 究因素以及暴露等级不同分为不同的研究组，追踪随 评价治疗或预防措施的效果。但随机对照试验的研 访适当长的时间，比较不同研究组之间疾病或结局发 究效果可能与一般临床治疗中的效果不同，一般临床 生率的差异，来判定暴露因素与结局（与暴露因素有 治疗中的患者具有多样性和广泛性，而在随机对照试 关的结局）之间有无关联及关联大小的一种观察性研 验中，为保证研究结果具有较高的内部真实性，对研 究方法。 究对象进行了严格限制，从而使干预措施的结果外推 暴露（exposure）作为流行病学概念，是指研究人 到其他人群受到影响，可能使最需要临床医疗保障的 群在某一环境接触或接近某种待研究的物质（如X线 患者被排除在外，无法获得相关治疗结果的信息。因 或某种化疗药物），或机体内具有的某种特征（如年 此，采用队列研究评价干预措施对大多数人群的疗效 龄、性别或遗传特征等），或具有某种行为（如饮酒 是切实可行的方法。 等），或接受了某种治疗或预防措施（如阿斯匹林的使 队列研究（cohortstudy）是分析性流行病学的重要 用、疫苗接种等）。暴露因素对人群的健康效应包括 研究方法之一，可通过直接观察某因素不同暴露水平 有害因素（如吸烟）和保护因素（如疫苗接种）。队列 下的人群健康结局（或采取某种防治措施后患者的结 研究中的暴露通常可以是现在的暴露状态、过去的暴 局），进而探讨该因素（防治措施）与疾病发生或结局 露状态，也可以是将来随访时的暴露状态。暴露状态 [1] 之间的因果关系 。根据其研究特点又被称为前瞻性 可以是暴露与否，也可以是暴露的不同等级。 研究、发病率研究、随访研究、纵向研究和定群研究 临床研究主要涉及与诊断、治疗和预防或预后相 等。 关的问题，选择恰当的研究策略至关重要。临床疾病 队列研究最早应用于疾病的病因或危险因素的 的预后一般采用队列研究，因为影响预后的因素，不 研究，自20世纪80年代以来，人们开始应用队列研究 能按研究者的意愿进行随机分配。临床治疗和预防 评价医疗防治措施效果，研究目的也从疾病的病因研 措施效果的评价也可采用队列研究，亦称为疗效比较 究拓展到治疗措施效果的评价。本文将队列研究在 研究（comparablestudy）或真实世界研究（realworld 医学科研中的理论、设计和实践进行介绍。 study）。在临床队列研究已取得了一定经验，但在队 一、队列研究的概述 列研究应用方面存在的问题有：队列、队列研究的概 1.概念：队列（cohort）是队列研究的基础，该词起 念和适用范围不清楚；对暴露的定义不清晰；研究对 源于拉丁文cohorts，指古罗马军团中的1个士兵单位 象的选择标准不规范；研究设计时未充分考虑各组的 构成1个队列。在流行病学中，队列泛指具有共同经 均衡性和可比性；观察结局判定未采用相同标准、未 历、暴露或特征的一组人群，如经过某种肺癌手术后 能正确运用统计学指标及方法以及失访率较高等。 的患者组成的人群或一定时期内出生的一组人群（出 2.基本原理：是从病因因果推断的基本原则出 生队列）。 发，假