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小核酸药物行业市场现状与发展趋势分析报告 目 录 一、宝剑锋从磨砺出,技术突破引领新发展 2 (一)小核酸药物发展过程曲折,历经浮沉 2 (二)关键技术突破,小核酸产业化瓶颈问题终将解决 3 1. 化学修饰技术增强小核酸药物在血液中的稳定性并降低免疫原性 4 2. 递送系统可提升小核酸药物胞吞效率 5 二、特异性调控基因表达,小核酸药物堪称优秀的魔法师 9 (一)ASO 反义寡核苷酸类药物 9 (二)SIRNA 小干扰核酸类药物 15 (三)APTAMER 核酸适配体类药物 19 (四)MRNA 信使核酸类药物21 三、小核酸产业化步入新纪元,有望成为小分子与单抗之后第三大类药物 24 (一)政策持续鼓励创新研发,小核酸药物列入重点发展领域24 (二)小核酸优势明显,适应症范围广,应用潜力大24 (三)资本追捧,加快小核酸产业化进程28 四、相关投资机会30 (一)瑞博生物(A20728.SH ):国内专注于小核酸药物研发的领军企业30 (二)药明康德(603259.SH ):寡核苷酸原料药公斤级生产车间正式投入运营36 (三)凯莱英(002821.SZ ):积极赋能小核酸产业化进程39 (四)键凯科技(688356.SH ):国内领先的聚乙二醇及其衍生物研发企业41 五、风险提示 43 一、宝剑锋从磨砺出,技术突破引领新发展 (一)小核酸药物发展过程曲折,历经浮沉 小核酸药物作为诺贝尔奖级理论的临床实践,堪称人类疾病治疗领域的革命性技术进步, 但其发展并非一帆风顺。我们认为,小核酸药物的发展历程可以概括为发现期、探索期、低 谷期、发展期。(1 )发现期:1978 年哈佛大学科学家Zamecnik 等人首次提出反义核酸概念。 1998 年,FDA 批准了全球首款 ASO 药物 Vitravene 上市,用于治疗艾滋病人的眼部 CMV 病毒感染。同年,Andrew Fire 和Craig Mello 在线虫中首次揭示了RNAi 现象,两人也因此 荣获2006 年诺贝尔生理学与医学奖。2001 年Tuschl 等首次利用体外合成的siRNA 实现了哺 乳动物细胞中的基因表达调控,标志着RNAi 拥有了从研究走向制药的潜力,同年,RNAi 技 术被Science 杂志评为2001 年的十大科学进展之一。 (2 )探索期:2004 年,OPKO 公司用 于湿性老年性黄斑变性病的第一个siRNA 药物Bevasiranib 进入临床试验,之后大型制药企业 罗氏、默克、辉瑞、赛诺菲、雅培等纷纷进入这一领域,投入了数十亿美元资金,小核酸药 物研发迎来快速探索期。(3 )低谷期:然而,由于siRNA在体内不稳定、以及潜在的免疫原 性等问题无法解决,小核酸药物的发展一度在2009 年至2013 年陷入低谷期,资本的离场让 小核酸药物研发陷入寒冬。 (4 )发展期:不过,以Alnylam 为代表的创新生物技术企业一直 在潜心探索新技术,在2013 年后,以GalNAc 缀合技术和增强的稳定化学修饰技术为代表的 新技术出现极大地促进和推动了小核酸制药的快速复苏。2016 年,Sarepta Therapeutics 和 Ionis 研发的2 款ASO 药物先后被FDA 批准上市。2018 年,Ionis 和Alnylam 的两款治疗由 hATTR 引起的多发性神经病的孤儿药陆续获批,其中Patisiran 成为全球第一个获批的siRNA 类药物。2020 年,黑石宣布投资20 亿美元于Alnylam 公司研发 siRNA 药物。目前,全球有 超过20 余款siRNA 药物,50 余款ASO 药物处于临床研究阶段,治疗领域覆盖中枢神经系统、 心血管、抗感染和抗肿瘤等。 图 1:小核酸药物的发展历程 (二)关键技术突破,小核酸产业化瓶颈问题终将解决 小核酸药物开发过程中最大的难题是避免快速被降解并精准进入靶向细胞发挥治疗功能。 在药物设计与合成方面,目前国内外均有相当成熟的技术,随着基因测序技术的发展,测序成 本降低,为小核酸药物产业化提供了可能。在小核酸药物的开发过程中最大的难点是向病人注 射小核酸药物后,药物如何在体内存留足够长的时间、并精准进入靶向细胞发挥治疗功能,同 时最大程度的避免误伤正常细胞。 图2:小核酸药物开发过程中的

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