- 1、本文档共46页,可阅读全部内容。
- 2、原创力文档(book118)网站文档一经付费(服务费),不意味着购买了该文档的版权,仅供个人/单位学习、研究之用,不得用于商业用途,未经授权,严禁复制、发行、汇编、翻译或者网络传播等,侵权必究。
- 3、本站所有内容均由合作方或网友上传,本站不对文档的完整性、权威性及其观点立场正确性做任何保证或承诺!文档内容仅供研究参考,付费前请自行鉴别。如您付费,意味着您自己接受本站规则且自行承担风险,本站不退款、不进行额外附加服务;查看《如何避免下载的几个坑》。如果您已付费下载过本站文档,您可以点击 这里二次下载。
- 4、如文档侵犯商业秘密、侵犯著作权、侵犯人身权等,请点击“版权申诉”(推荐),也可以打举报电话:400-050-0827(电话支持时间:9:00-18:30)。
- 5、该文档为VIP文档,如果想要下载,成为VIP会员后,下载免费。
- 6、成为VIP后,下载本文档将扣除1次下载权益。下载后,不支持退款、换文档。如有疑问请联系我们。
- 7、成为VIP后,您将拥有八大权益,权益包括:VIP文档下载权益、阅读免打扰、文档格式转换、高级专利检索、专属身份标志、高级客服、多端互通、版权登记。
- 8、VIP文档为合作方或网友上传,每下载1次, 网站将根据用户上传文档的质量评分、类型等,对文档贡献者给予高额补贴、流量扶持。如果你也想贡献VIP文档。上传文档
查看更多
小核酸药物行业市场现状与发展趋势分析报告
目 录
一、宝剑锋从磨砺出,技术突破引领新发展 2
(一)小核酸药物发展过程曲折,历经浮沉 2
(二)关键技术突破,小核酸产业化瓶颈问题终将解决 3
1. 化学修饰技术增强小核酸药物在血液中的稳定性并降低免疫原性 4
2. 递送系统可提升小核酸药物胞吞效率 5
二、特异性调控基因表达,小核酸药物堪称优秀的魔法师 9
(一)ASO 反义寡核苷酸类药物 9
(二)SIRNA 小干扰核酸类药物 15
(三)APTAMER 核酸适配体类药物 19
(四)MRNA 信使核酸类药物21
三、小核酸产业化步入新纪元,有望成为小分子与单抗之后第三大类药物 24
(一)政策持续鼓励创新研发,小核酸药物列入重点发展领域24
(二)小核酸优势明显,适应症范围广,应用潜力大24
(三)资本追捧,加快小核酸产业化进程28
四、相关投资机会30
(一)瑞博生物(A20728.SH ):国内专注于小核酸药物研发的领军企业30
(二)药明康德(603259.SH ):寡核苷酸原料药公斤级生产车间正式投入运营36
(三)凯莱英(002821.SZ ):积极赋能小核酸产业化进程39
(四)键凯科技(688356.SH ):国内领先的聚乙二醇及其衍生物研发企业41
五、风险提示 43
一、宝剑锋从磨砺出,技术突破引领新发展
(一)小核酸药物发展过程曲折,历经浮沉
小核酸药物作为诺贝尔奖级理论的临床实践,堪称人类疾病治疗领域的革命性技术进步,
但其发展并非一帆风顺。我们认为,小核酸药物的发展历程可以概括为发现期、探索期、低
谷期、发展期。(1 )发现期:1978 年哈佛大学科学家Zamecnik 等人首次提出反义核酸概念。
1998 年,FDA 批准了全球首款 ASO 药物 Vitravene 上市,用于治疗艾滋病人的眼部 CMV
病毒感染。同年,Andrew Fire 和Craig Mello 在线虫中首次揭示了RNAi 现象,两人也因此
荣获2006 年诺贝尔生理学与医学奖。2001 年Tuschl 等首次利用体外合成的siRNA 实现了哺
乳动物细胞中的基因表达调控,标志着RNAi 拥有了从研究走向制药的潜力,同年,RNAi 技
术被Science 杂志评为2001 年的十大科学进展之一。 (2 )探索期:2004 年,OPKO 公司用
于湿性老年性黄斑变性病的第一个siRNA 药物Bevasiranib 进入临床试验,之后大型制药企业
罗氏、默克、辉瑞、赛诺菲、雅培等纷纷进入这一领域,投入了数十亿美元资金,小核酸药
物研发迎来快速探索期。(3 )低谷期:然而,由于siRNA在体内不稳定、以及潜在的免疫原
性等问题无法解决,小核酸药物的发展一度在2009 年至2013 年陷入低谷期,资本的离场让
小核酸药物研发陷入寒冬。 (4 )发展期:不过,以Alnylam 为代表的创新生物技术企业一直
在潜心探索新技术,在2013 年后,以GalNAc 缀合技术和增强的稳定化学修饰技术为代表的
新技术出现极大地促进和推动了小核酸制药的快速复苏。2016 年,Sarepta Therapeutics 和
Ionis 研发的2 款ASO 药物先后被FDA 批准上市。2018 年,Ionis 和Alnylam 的两款治疗由
hATTR 引起的多发性神经病的孤儿药陆续获批,其中Patisiran 成为全球第一个获批的siRNA
类药物。2020 年,黑石宣布投资20 亿美元于Alnylam 公司研发 siRNA 药物。目前,全球有
超过20 余款siRNA 药物,50 余款ASO 药物处于临床研究阶段,治疗领域覆盖中枢神经系统、
心血管、抗感染和抗肿瘤等。
图 1:小核酸药物的发展历程
(二)关键技术突破,小核酸产业化瓶颈问题终将解决
小核酸药物开发过程中最大的难题是避免快速被降解并精准进入靶向细胞发挥治疗功能。
在药物设计与合成方面,目前国内外均有相当成熟的技术,随着基因测序技术的发展,测序成
本降低,为小核酸药物产业化提供了可能。在小核酸药物的开发过程中最大的难点是向病人注
射小核酸药物后,药物如何在体内存留足够长的时间、并精准进入靶向细胞发挥治疗功能,同
时最大程度的避免误伤正常细胞。
图2:小核酸药物开发过程中的
您可能关注的文档
- 2020年骨科产业链概览、全球骨科植入物市场规模、中国骨科耗材的发展驱动力分析.pdf
- 金融数学引论-第1章课件[162页].ppt
- 三维建模质检报告.docx
- 咨询服务项目交付方法论.pptx
- 小家电产品趋势分析:高端、集成、细化.pptx
- GREIssue写作范文详细解析汇总 .pdf
- GB16179-1996安全标志使用导则 .pdf
- 《长津湖之水门桥》观后感(真题6篇) .pdf
- Unit+4+单元拓展阅读训练+2023-2024学年人教版英语七年级下册 .pdf
- 2024年建设工程安全例会制度范文(二篇) .pdf
- 2024年建设现场管理例会制度(3篇) .pdf
- ALLEGRO16.2的区域规则设置 .pdf
- 2024最新国开(电大)《会计学概论》机考复习资料及答案 .pdf
- cadence allegro光绘(Gerber)文件的输出_原创20210501 .pdf
- 20规则最新三管轮考证船舶辅机真题海事局公开卷第7套附参考答案.pdf
- 2024福建省普通高中学业水平考试复习纲要英语单词清单M-N-O-P.pdf
- SecureCRT配置调用JS脚本 .pdf
- 32肾病科慢性肾衰(慢性肾脏病4~5期)中医诊疗方案(2018版) .pdf
- 2024重庆继续教育公需科目知识题及答案 .pdf
- 2024最新禁毒知识应知应会竞赛题库及答案 .pdf
文档评论(0)