重组人促红细胞生成素治疗骨髓衰竭性疾病贫血专家共识中华医学会血液学分会红细胞学组(发布时间:2018-12).pdfVIP

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2022/12/6 重组人促红细胞生成素治疗骨髓衰竭性疾病贫血专家共识中华医学会血液学分会红细胞学组(发布时间:2018-12) 重组人促红细胞生成素治疗骨髓衰竭性疾病贫血专家共识 中华医学会血液学分会红细胞学组(发布时间:2018-12) 骨髓衰竭性疾病(bone marrow failure,BMF)是一组由于造血干/祖细胞损伤引起的造血功能不良为主的疾病,其临床表现复杂多样,包括遗传性和获得性两大类。获得性骨髓衰竭疾病主要包括 骨髓增生异常综合征(MDS)、再生障碍性贫血(AA)、纯红细胞再生障碍(PRCA)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、大颗粒淋巴细胞白血病(LGL)及原发性骨髓纤维化(PMF)等,共同表现为进行 性、持续性的骨髓衰竭,大部分患者都会出现难治性贫血。本共识主要介绍重组人促红细胞生成素(rHu EPO)在获得性骨髓衰竭疾病中的治疗应用。 一、BMF贫血的发病率及危害 1.BMF贫血的发病率 尽管各种BMF发病机制、临床表现及转归不尽相同,贫血仍是BMF最常见的临床表现。MDS是最常见的获得性BMF,在我国年发病率有升高趋势,临床上90%以上的患者在诊断或病程中发生贫血 并需要输血或药物支持治疗[1]。AA在欧洲和北美的发病率约为0.2/10万人,而亚洲的发病率较其高出2~3倍,我国的年发病率约0.74/10万人,几乎所有的AA患者都有不同程度的贫血[2]。PNH 总体发病率为0.5~1/10万人,亚洲发病率高于西方国家[3] ,发病高峰年龄为20~40岁,贫血几乎在所有患者中出现,是溶血和骨髓衰竭共同作用的结果,部分患者发展为AA-PNH综合征。LGL [4] [5] 占北美和欧洲慢性淋巴组织增生性疾病的2%~5%,亚洲高达5%~6% ,中国医学科学院血液病医院报道27例T细胞大颗粒淋巴细胞瘤(T-LGL)患者中88.9%出现贫血(67%为PRCA) 。原发性骨 [6] [7] 髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤,年发病率为0.5~1.5/10万人 ,随着纤维化的进展出现骨髓衰竭,50%以上的患者出现贫血 ,需要临床治疗。 2.BMF贫血的危害 [8] [9] 贫血会引起重要脏器出现缺血缺氧性损害,如脑缺氧会导致疲劳、头晕、情绪低落和认知功能受损 ;贫血对肺和骨骼肌的影响可以降低身体工作能力和运动耐力 ,表现疲倦和肌肉疲劳、生活 质量下降;对心血管系统的损害表现为心悸、胸闷、严重者出现心绞痛,长期贫血还会引起贫血性心脏病,甚至心功能衰竭;贫血患者血液分流至重要器官而引起的肠道灌注减少还可能导致厌 [10] [1 食、恶心和吸收不良 ,从而进一步影响患者的营养状况并加重贫血;贫血降低患者机体免疫力,加剧其他疾病进展,延长化疗患者住院时间,延迟患者手术时间,增加老年患者跌倒骨折风险 1]等。 在AA及低增生性MDS等疾病中,贫血是患者的首发以及主要临床表现,严重者依赖输血,成为影响患者生活质量的重要因素。此外,严重贫血会增加低危老年MDS患者的死亡风险,贫血诱导的 氧化应激还与MDS向高危进展以及耐药相关[12]。 二、输血治疗在BMF

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