2024新药新洞见加速神经科学新领域的发展报告.pdf

新药、新洞见：

加速神经科学

新领域的发展

本报告涵盖如下内容

目录

神经科学的转折点3

创新试验设计4

引导神经科学的市场准入5

通过可行性评估降低风险7

增加试验多样性的策略8

精准精神病学：对早期干预和疾病管理至关重要9

阿尔茨海默氏病的早期识别10

致幻药物的监管途径11

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  新药、新洞见：加速神经科学新领域的发展

神经科学的转折点

从治疗方式取得的巨大进展以及对大脑工作原理更深入的了开发更可靠的生物标志物。在早期诊断和疾病治疗监测方

解来看，神经科学研究已经迎来了一个重要的转折点。在精面，缺乏可靠且易于获取的生物标志物。遗传、分子、临

鼎医药，我们了解这一颇具挑战性的领域内的研究是如何在床、数字等各种生物标志物的开发和验证，将加速神经科学

科学、临床和商业方面蓄势而进的，就像几十年前的心脏病精准医学的发展。

学和肿瘤学一样。

具备胆识和勇气。只有不断试错，才能获得深入了解，其中

处在转折点上，随着发展的不断加速，我们仍需应对临床开不乏备受争议、代价高昂的失败经历。此外，也需要坚定地

发中日益复杂的挑战，为有需要的患者提供安全有效的治投资研究。在精鼎医药，我们为申办方提供建议，指导他们

疗。哪些因素有助于推动我们向前迈进？如何利用创新试验设计和新型临床试验终点最大限度地降低

风险并加速发展。与监管机构密切合作并进行严格的可行性

传达紧迫性。神经科学界必须基于这些疾病带给个人和社会

测试，可以降低这些方法带来的风险。

的负担和危机，向人们传达发展神经科学的紧迫性。神经系

统疾病和精神疾病通常进展缓慢，但其治疗是有时效性的；在本报告中，精鼎医药专家分享了相关的洞察和最佳实践，

必须尽早开始疾病缓解治疗，才能延缓病程进展。据世界卫帮助药物开发商应对复杂情况，从而更快地实现其目标，同

生组织估计，半数成人精神障碍始于14岁，而抑郁和焦虑是时保持对患者旅程的高度关注。

全球青少年患病和残疾的主要致因。1

选择更好的试验终点。试验终点的选择和解读仍面临巨大的

挑战。我们可以从多发性硬化症(MS)的治疗进展中吸取教

训，由于主流的扩展残疾状况量表(EDSS)和年复发率(ARR)

存在局限性，因此研究人员和患者主张采用更灵敏、与疾病

机制相关度更高，以及对患者更有意义的试验终点。

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  新药、新洞见：加速神经科学新领域的发展

创新试验设计

由于神经系统疾病、神经退行性疾病和精神疾病具

有异质性，并且可操作的生物标志物相对缺乏，神

经科学试验通常仍采用传统方法开展。然而，适应