临床试验方案撰写要点.pdf

临床试验方案（）是指导参与临床试验所有研究者如何启动和实施临床试

protocol

验的研究计划书，也是试验结束后进行资料统计分析的重要依据，所以，临床试验方案

常常是申报新药的正式文件之一，同时也决定了一项新药临床试验能否取得成功的关键。

我国国家食品药品监督管理局颁布的《药物临床试验质量管理规范》（）中，已对

GCP

试验方案的内容作了明确的规定。这里着重对新药Ⅱ期临床试验中，主要研究者如何利

用新药申办者所提供的“供临床医师参阅的药理、毒理研究结论及有关文献的综述”和

国内外有关该药临床研究现状的参考文献，在遵循GCP原则地基础上科学、周密地制定

本项临床试验方案方面提出一些建议。

1．方案首页的设计设计临床试验方案的首页，目的是让研究者对本次临床试验有

一个初步的印象。所以在方案首页上方除写有“XX药Ⅱ期临床试验方案”外，其下方

有该项研究的题目，题目能体现该临床试验的试验药和对照药名称、治疗病症、设计类

型和研究目的，如“XX药与XX药对照治（病症）评价其有效性和安全性的随机、双盲、

多中心临床研究”。

此外，首页上还应有申办者试验方案编号（或国家食品药品监督管理局批准临床试

验的批准文号）、申办者单位名称、本次临床研究的负责单位、试验方案的设计者、以

及方案制定和修正时间。如果是多中心研究，还可增加一页列出参加临床试验的医院名

称、各中心主要研究者和本次临床研究的监查员。

2．方案摘要的内容为了方便研究者对方案的快速了解，建议设立试验方案摘要页，

内容有试验药物名称、研究题目、试验目的、有效性评价指标（包括主、次要指标）、

安全性评价指标、受试者数量、给药方案和试验进度安排等。

3．研究背景资料（前言）扼要地叙述研究药物的研制背景、药物的组方、适应病

症、临床前药理和毒理简况、国内外临床研究现状、已知对人体的可能的药物不良反应、

危险性和受益情况。

4．试验目的

Ⅱ期临床试验往往具有一定的试验目标，通过临床试验来验证某一事先提出的假

设，常常是有对照的验证性临床试验，其次通过本次试验还可得到一些探索性的结论，

所以应该明确本次临床试验的主要目的和次要目的分别是什么因此，在试验目的中，应

明确提出能说明主要目的的主要指标，以及还能说明其它目的的次要指标。主要指标应

选择易于量化、客观性强的指标，并在相关研究领域已有公认的准则和标准。主要指标

数量应严加控制。次要指标是指与试验主要目的有关的附加支持指标，也可以是与试验

次要目的有关的指标，在设计时也需明确说明与定义。

如果从与试验目的有关的多个指标中难以确定单一的主要指标时，可以将多个指

标组台起来构成一个复台指标，作为主要研究指标。如临床上常采用的量表就是由多个

指标组成的，其总分就是一种复台指标。

有时临床上需将客观指标和研究者对病人病情及其改变总印象综合起来，设定疗

效综台指标（全局评价指标）。此时该类指标往往有一定的主观成份，作为主要指标时

应慎重。

5．试验总体设计由于试验设计的具体内容将贯穿于试验方案的各个方面，所以，

此处的试验设计只需明确该设计方案的类型（平行组设计交叉设计、析因设计、成组

序贯设计等），随机化分组方祛（完全随机化分组、分层随机分组组、配对或配伍随机

分组等）、盲法的形式(单盲、双盲)、是多中心还是单一中心试验。另外，需简述有所

治疗的病症、各组受试者例数、疗程、给药途经及方法等。

6．受试者地选择和中途撤出

1)入选标准

用清单的方式列出拟参加人选本次临床试验合格受试者的标准，包括疾病的诊断

标准(尽可能有定量检验指标的上、下限)，人选前患者相关的病史、病程和治疗情况要

求；其它相关的标准，如年龄、性别等。应注意的是，为了保障受试者的合法权益，知

情签署患者知情同意书亦应作为人选的标准之一。

2)排除标准列出影响研究药物疗效和安全性评估的情况，如与入选标准相反的其

它治疗、合并疾病和妊娠等，容易造成失访的情况，如受试者工作环境变动等。