醋酸氟氢可的松片-药品临床应用解读.pptx

01基本信息02安全性03有效性醋酸氟氢可的松片

目录01药物基本信息02安全性04创新性03有效性05公平性

醋酸氟氢可的松片（赋能定?）作为罕见病治疗药物，于今年5月21日在国内获批上市

《第一批罕见病目录》所收罕见病“21-羟化酶缺乏症”的治疗药品【药品名称】【成份和规格】【适应症】【国内获批】适用于失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病）2024年5月21日获批化学药品5.1类通用名称：醋酸氟氢可的松片FludrocortisoneAcetateTablets 本品主要成分为醋酸氟氢可的松，0.1mg【用法用量】用法：口服。用量：（1）失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）：0.02-0.1mg/天，分2-3次口服。对于新生儿和婴儿，起始给药剂量为0.025-0.05mg。（2）失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病）：0.02-0.1mg/天，分2-3次口服。新生儿和婴儿，起始给药剂量为0.025-0.05mg。基本信息（1/3）1954年10月在加拿大上市【国外首次上市】无（医保目录内无获批相同适应症药物，多年来作为临床上唯一的理盐激素制剂，因此无同类参照药品）【参照药物】

先天性肾上腺皮质增生症(Congenitaladrenalhyperplasia，CAH)是一组由肾上腺皮质类固醇合成通路各阶段各类催化酶的缺陷，引起以皮质类固醇合成障碍为主的常染色体隐性遗传性疾病1。LiZ,HuangL,DuC,etal.AnalysisoftheScreeningResultsforCongenitalAdrenalHyperplasiaInvolving7.85MillionNewbornsinChina:ASystematicReviewandMeta-Analysis.FrontEndocrinol(Lausanne).2021;12:624507.国家卫生健康委员会,科学技术部,工业和信息化部,等.关于公布第一批罕见病目录的通知国卫医发〔2018〕10号[EB/OL].(2018-5-11)[2024-4-22]./zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm.先天性肾上腺皮质增生症（CAH）其中21-羟化酶缺乏症（21-hydroxylasedeficiency,21-OHD）是最常见的类型，占比90%~95%，已于2018年被列入国家第一批罕见病目录2父母双方；基因自发突变按照已知缺陷酶的种类可以将CAH分成不同的类型，其中21-羟化酶缺乏症（21-hydroxylasedeficiency，21-OHD）是最常见的类型，占比90%~95%1，已于2018年被列入国家第一批罕见病目录2。12国际发病率1国内发病率11/10000~1/200001/20815~1/25757带病基因的来源1：基本信息（2/3）

原发性肾上腺皮质功能减退症(Primaryadrenalinsufficiency，PAI)是指原发于肾上腺的各种病变导致肾上腺皮质产生糖皮质激素和(或)盐皮质激素水平下降所致的一类全身性疾病，。王龙,卢琳,陆召麟,等.原发性肾上腺皮质功能减退症的病因构成及临床特点[J].中华医学杂志,2020,100(12):915-921.Martina,Erichsen,Kristian,etal.Clinical,immunological,andgeneticfeaturesofautoimmuneprimaryadrenalinsufficiency:observationsfromaNorwegianregistry[J].JClinEndocrinolMetab,2009,94:0.HongAR,RyuOH,KimSY,KimSW;KoreanAdrenalGlandandEndocrineHypertensionStudyGroup,KoreanEndocrineSociety.CharacteristicsofKoreanPatientswithPrimaryAdrenalInsufficiency:ARegistry-BasedNationwide