罗培干扰素α-2b注射液-药品临床应用解读.pptx

罗培干扰素α-2b注射液

目录/CONTENTS

01基本信息

02有效性

03创新性

04安全性

05公平性

1

目前国内无其他药物批准用于PV治疗，严格意义上，无参照药物；

理由：

FDA批准用于PV治疗的二线药物；

NCCN指南1推荐的真性红细胞增多患者的二线用药；

基本信息

2

建议的参照药物：芦可替尼

1.AdoptedfromNCCNGuideline(Dec21h,2023)

罗培干扰素α-2b药品基本信息

通用名称

罗培干扰素α-2b注射液

剂型及规格

注射液，预填充注射器装：500μg(1ml)/支

适应症

单药适用于既往接受羟基脲治疗效果不佳的真性红细胞增多症（PV）成人患者。

中国大陆首次上市时间

2024-06

全球首个上市

国家/地区及上市时间

2019年2月，欧盟上市

是否为OTC药物

否

用法用量

罗培干扰素α-2b推荐的起始剂量为250µg（第1周第1天注射），第3周第1天350µg，第5周第1天接受推荐目标给药剂量500µg，之后每2周皮下注射一次，若患者同时接受其他的降细胞治疗药物，在剂量滴定阶段，所接受其他的降细胞治疗药物也必须适当地减少。建议维持剂量为500µg，每2周皮下注射一次，达到血液学参数稳定后，应持续500µg或最大可耐受剂量每2周给药至少1年，之后由临床医生依据患者情况延长注射间隔，最长可为每4周皮下注射一次.

境内外上市情况

目前已在美国、欧盟(瑞士，以色列，德国等)、日本、韩国等40多个国家和地区上市

PV作为罕见的血液恶性肿瘤，临床上急需规范化治疗药物

真性红细胞增多症（PV）疾病特点和治疗现状

适应症：PV是一种源于造血干细胞的恶性克隆性骨髓增殖性肿瘤。

疾病特点：以红细胞过度增生为主要特点，可伴有白细胞、血小板增多，以血栓形成或出血为主要临床表现，血栓是

PV患者的主要并发症，也是PV患者最常见的死亡原因，PV患者血栓事件发生率约为35-44%，部分患者可

进展为骨髓纤维化（MF）或急性白血病（AML），研究显示，中国PV患者中10年、15年、20年的post-

PVMF发生率分别高达27.4%、39.9%、61.1%1，一旦进展为MF和AML，患者需要更复杂的治疗，疾病负

担更重，预后更差。

发病率：目前中国尚无PV患者的流行病学数据；2012年罗培干扰素α-2b被FDA认定为治疗PV的孤儿药。

治疗现状：既往国内一直无药物被批准用于PV治疗。罗培干扰素是目前国内首个被批准用于治疗PV的药物。

PV纳入国内第二批罕见病目录2。

1.BαiJ,ZhαngL,etαl.incidenceαndriskfαctorsformyelofibrotictrαnsformαtionαmong272ChinesepαtientswithJαK2-mutαtedpolycythemiαverα[J].αmJHemαtol201590(12):1116-1121.

2.国家卫生健康委，第二批罕见病目录

基本信息

3

罗培干扰素可快速达血液学缓解，诱导和维持深度分子学缓解

ShαnShαnSuo,RongFengFu,AlbertQin,EffectiveMαnαgementofPolycythemiαVerαWithRopeginterferonαlfα-2bTreαtment,JHemαtol.2024;13(1-2):12-22

中国II期注册性临床研究：

入组人群：HU耐药或不耐受的PV患者；

罗培干扰素剂量：250-350-500μg；

快速起效：

至首次外周血缓解时间仅有3.1月；

疗效卓越：

24周完全血液学缓解率高达61.22%，

随治疗而升高，52周CHR达71.43%.

强效抑制驱动基因：

治疗1年:平均JAK2V617F负荷下降28.2%

2例患者CMR；

29例(63%)患者达PMR(2009ELN)

有效性

4

备注：CMR：完全分子学缓解；PMR：部分分子学缓解

完全血液学缓解率