2025年我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告-RDPAC.pptx

我国引入境外罕见病药物情况全景梳

理

项目报告

项目背景

罕见病药物面临境外有药，境内无药的状况

01“”

截至目前，仍有50+种罕见病孤儿药在美国FDA或/和EMA已获批上市，但在我国尚未获得NMPA批准

罕见病药物的全生命周期面临罕见病药品上市审批过程缓慢，缺乏专项政策支持

02

尚缺少罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评、审批通道，审评审批仍然是影响罕见病药品上市速度

挑战，如何加速境外罕见病

的关键障碍

药物准入、准入后如何保障

药品供应和患者的可负担性、

罕见病医疗保障体系不够完善，高值类罕见病药物保障不足

以及药品在市场中持续的活03

截至2023年，仍有24种罕见病的治疗药物未被国家医保目录报销范围覆盖，47种罕见病药物未纳入医保目录*，

性，均是亟待解决的问题“境内有药，患者经济负担重”的情况依然存在

罕见病药品定价机制不健全，没有形成对市场主体的正向激励机制

04

药品定价考量不足导致药企利润偏低，无法接受医保谈判，致使药物价格昂贵，患者无法负担，购买人数减少，

最终药品退市。如治疗黏多糖贮积症IVA型的唯铭赞将于今年退出中国市场

*数据来源：刘清扬,刘鑫,王少红,尚俊美,唐彦,张波.基于《第一批罕见病目录》的罕见病药物可及性研究[J].协和医学杂志,2023,14(6):1208-1216.DOI:10.12290/xhyxzz.2023-0163

2

研究目标

•本研究旨在梳理境外罕见病药品的引入和落地现状，为有关部门政策优化和企业开展相关决策提供参考

•梳理和总结过去五年内境外引入的罕见病药物，分析其特点和规律，为新药物引入提供参考

梳理境外罕见病药物的引

入情况•根据两批罕见病目录，梳理和发现目前“境外有药、境内无药”的情况，分析相关原因01

系统分析过去五年内引入的罕见病药物的保障和落地情况

梳理境外罕见病药物的落•

地情况•选取案例分析过去五年内引入的罕见病药物市场表现，分析其主要的成功要素和问02