医药生物行业全球前沿创新专题报告：ActR通路阻断的临床应用之增肌.pdfVIP

行业深度分析报告/证券研究报告

内容目录

1激活素受体通路（ActRPathway）4

1.1通路作用机制4

1.2通路阻断策略5

1.3关键配体之一：Myostatin6

2ActR通路阻断的临床应用：脊髓性肌萎缩症（SMA）7

2.1脊髓性肌萎缩症（SMA）7

2.2SMA获批疗法局限性8

2.3SMA临床未满足需求9

3ActR通路阻断的临床应用：体重管理10

4靶向ActRII通路药物11

4.1Apitegromab(ScholarRock)11

4.1.1SMA适应症11

4.1.2体重管理适应症13

4.2Taldefgrobep(BIOHAVEN)14

4.3GYM329(ROCHE)18

4.4Trevogrumab(REGENERON)19

4.5Bimagrumab(EliLilly)21

4.6LAE102（来凯医药）24

5风险提示24

图表目录

图1.激活素受体通路激活机制5

图2.靶向latentMyostatin有望减轻药物毒性问题6

图3.Myostatin的生物合成7

图4.SMA的临床分型8

图5.SMA存在肌肉萎缩针对性治疗需求10

图6.SMA现有治疗方案市场空间大约45亿美元10

图7.肌肉保留对于健康减重具有重要意义11

图8.ApitegromabPh3达到主要终点12

图9.ApitegromabPh3所有亚组均显示Apitegromab获益优于安慰剂组12

谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准2

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图10.ApitegromabPh3HFMSE取得显著优势12

图11.ApitegromabPh3中HFMSE3分比例显著高于安慰剂组12

图12.ApitegromabPh3安全性数据显示安全耐受13

图13.ApitegromabPh3试验设计13

图14.ApitegromabPh3患者基线13

图15.Ph