芦沃美替尼片-临床用药解读.pptx

芦沃美替尼片;

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朗格汉斯细胞组织细胞增生症

?朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）被纳入《第一批罕见病目录》，成人LCH和组织细胞瘤是可累及全身多系统的异质性疾病8-10，发病率不足1/100万11。

?患者常表现为：骨痛，丘疹或皮肤溃疡，心脏病如心衰、心梗、心包炎，低蛋白血症，尿崩症，突眼症，呼吸困难，肝功能衰竭等，需积极治疗防止恶化，成人患者常出现肺纤维化、尿崩症、骨坏死等长期后遗症。

中国无标准治疗方案，临床多化疗，但1-3年无效/复发率32-80%12-15，3/4级血液不良反应发生率最高可达94%12。;

药品说明书收载的安全性信息

药品说明书收载的安全性信息

?在55例儿童患者（5mg/m2每日一次）中确定了本品单药治疗在患有不能手术的NF1PN儿童患者中安全性特征；

?最常见的任何级别最常见（发生率≥45%）的不良??应为血肌酸磷酸激酶升高、甲沟炎、口腔黏膜炎和溃疡和血乳酸脱氢酶升高。;

儿童Ⅰ型神经纤维瘤客观缓解率达60.5%；

?起效时间更早：中位至缓解时间比现有可选药物缩短2.5个月3；

?芦沃美替尼片最佳瘤体积变化：全部患者肿瘤缩小4。

在基线存在明确肿瘤疼痛（总体肿瘤疼痛NRS≥2分）

1，2，且有至少1次基线后评估的14例儿童受试者中：

?中位最大疼痛降低分数为3.5分（范围：0-7分）；

?其中最大疼痛评分降低≥2分为13例（92.9%）；

?最大疼痛评分降至0分（即无疼痛感）为11例（78.6%）。

备注：28天/周期;

伴有症状的PN重点包括但不限于以下几种：

?PN引起的容貌改变?疼痛

?功能障碍

无法手术的评价重点包括但不限于以下几种：

?PN包裹或接近重要结构、血管密集，致手术风险极大从而无法手术完全切除

?PN起源于重要的功能性神经，切除会导致重要神经功能受损

?患者存在全身状况差、重要脏器功能不全、凝血功能严重障碍等其他手术禁忌证;;

有效性|中国指南推荐芦沃美替尼片用于：成人单系统多病灶或多系统LCH;

创新性|双罕见病适应症，1类创新药，突破性疗法;

?神经纤维瘤病（NF）被纳入《第二批罕见病目录》，新生儿患病率约1/2,500-1/3,0001，中国约9.9-11.9万NF1儿童患者。

?朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）被纳入《第一批罕见病目录》，发病率不足1/100万2；;

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