2025年大学《生物技术》专业题库—— 基因编辑对遗传病的防治.docxVIP

2025年大学《生物技术》专业题库——基因编辑对遗传病的防治

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每小题2分，共20分。请将正确选项字母填在题干后的括号内）

1.下列哪种基因编辑工具利用了CRISPR-Cas9系统？

A.锌指核酸酶（ZFN）

B.转座酶

C.人工转录激活物效应物（TALEN）

D.CRISPR-Cas9

2.引导RNA（gRNA）在基因编辑过程中的主要作用是？

A.切割DNA双链

B.修复切割后的DNA

C.携带DNA片段到目标位点

D.识别并结合目标DNA序列

3.DNA双链断裂后，细胞主要通过哪种途径进行修复，且通常伴有较高的突变率？

A.同源重组（HDR）

B.非同源末端连接（NHEJ）

C.剪接修复

D.参与组蛋白修饰的修复

4.在基因编辑治疗中，“脱靶效应”指的是？

A.基因编辑工具在非目标位点进行切割

B.目标基因编辑效率过低

C.编辑后的细胞无法正常增殖

D.治疗过程中出现严重的免疫反应

5.以下哪种遗传病是基因编辑疗法已有临床试验并取得显著疗效的典型例子？

A.帕金森病

B.脊髓性肌萎缩症（SMA）

C.类风湿关节炎

D.糖尿病

6.将基因编辑后的细胞移植回患者体内进行治疗的技术路线被称为？

A.体内基因编辑

B.体外基因编辑

C.基因治疗

D.基因增强

7.下列哪项不属于基因编辑技术应用于遗传病研究需要面临的伦理挑战？

A.技术的长期安全性不确定性

B.基因信息隐私泄露风险

C.可能引发“设计婴儿”问题

D.治疗费用过于昂贵

8.人类基因组计划的主要目标是？

A.开发新的基因编辑工具

B.测定人类基因组序列并解读其信息

C.确定所有遗传病的致病基因

D.寻找基因编辑治疗的商业应用

9.限制基因编辑技术在临床广泛应用的一个重要因素是？

A.目标疾病种类有限

B.基因编辑工具的脱靶效应

C.基因递送系统的效率和安全性

D.患者对治疗费用的支付能力

10.国际上关于人类基因编辑的伦理指南通常强调？

A.任何旨在改变人类生殖系基因的操作应被禁止

B.基因编辑只能在严格监管的临床试验中进行

C.只有发达国家才有资格开展基因编辑研究

D.基因编辑治疗应完全基于商业利益

二、填空题（每空2分，共20分。请将答案填在横线上）

1.CRISPR-Cas9系统中的“CRISPR”来源于细菌的______系统，而Cas9蛋白是一种______。

2.基于CRISPR-Cas9的基因编辑通常需要一个______和一个______组成的复合体。

3.非同源末端连接（NHEJ）途径在修复DNA双链断裂时，常导致______的产生。

4.为了提高基因编辑的精确性，研究人员开发了能进行碱基或小片段插入/删除的______技术。

5.基因编辑治疗遗传病可以通过______或______两种主要策略实现。

6.对基因编辑技术的伦理讨论需要考虑潜在的风险，如______、______以及公平性问题。

7.中国在基因编辑领域的重要贡献之一是开发并应用了高效的______。

8.将基因编辑技术应用于生殖细胞系可能带来______层面的长远影响。

9.评估基因编辑治疗的安全性需要关注短期内的______反应和长期内的______风险。

10.除了CRISPR-Cas9，其他基因编辑工具如ZFN和TALEN利用了______识别目标DNA序列的特性。

三、简答题（每题5分，共15分）

1.简述NHEJ和HDR两种DNA双链断裂修复途径的主要区别及其在基因编辑中的应用差异。

2.简要说明基因编辑技术可能引起哪些类型的脱靶效应。

3.简述体外基因编辑治疗遗传病的主要流程及其面临的挑战。

四、论述题（10分）

结合当前研究进展，论述基因编辑技术在治疗单基因遗传病方面的潜力与挑战。请从技术可行性、临床效果、安全性、伦理法规等多个角度进行阐述。

五、实验设计题（15分）

假设你希望利用CRISPR-Cas9技术构建一个脊髓性肌萎缩症（SMA）的细胞模型，以研究其发病机制。请设计一个实验方案，包括：

1.需要编辑的致病基因（SMN1）及其目标位点。

2.gRNA的设计原则和合成。

3.选择