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Hotline:400-820-3792
Inhibitors•ScreeningLibraries•Proteins
www.MedChemE
di-Ellipticine-RIBOTACTFA
Cat.No.:HY-141878A
CASNo.:2767983-77-5
分⼦式:C₈₀H₈₈F₃N₇O₁₈S
分⼦量:1524.65
作⽤靶点:PROTACs
作⽤通路:PROTAC
储存⽅式:Pleasestoretheproductundertherecommendedconditionsin
theCertificateofAnalysis.
BIOLOGICALACTIVITY
⽣物活性Di-Ellipticine-RIBOTACTFA(Compound7)是⼀种靶向RNARIBOTAC降解剂，能特异性结合并降解
r(G4C2)exp。Di-Ellipticine-RIBOTACTFA仅切割肌萎缩侧索硬化/额颞叶痴呆(c9ALS/FTD)致病因⼦——染⾊
体9开放阅读框72(9orf72)基因中的扩展GGGGCC重复RNA(r(G4C2)exp)，对正常短重复序列⽆影响。Di-
Ellipticine-RIBOTACTFA在细胞和⼩⿏模型中显著改善c9ALS/FTD病理表型。Di-Ellipticine-RIBOTACTFA可
⽤于研究c9ALS/FTD。
REFERENCES
[1].BushJA,etal.Ribonucleaserecruitmentusingasmallmoleculereducedc9ALS/FTDr(G4C2)repeatexpansioninvitroandinvivoALS
models.SciTranslMed.2021Oct27;13(617):eabd5991.
McePdfHeight
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