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利司扑兰口服溶液用散(艾满欣®)
——适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)
儿童罕见病:
SMA是好发于婴幼儿的神经系统罕见病,位居2岁以下儿童致死性遗传病首位
中枢外周双获益:
可穿透血脑屏障,实现中枢和外周全身分布,可获得更大临床获益
SMA唯一口服药:
*
草莓味,首个靶向RNA的SMA小分子疾病修正治疗药物
经济性更优:
阶梯剂量给药、小年龄低体重经济性更优,居家治疗节约医疗资源、降低成本申报企业:上海罗氏制药有限公司
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