全文可编辑内容-生物医药行业市场前景及投资研究报告：AAV基因治疗，脑科+眼科进展，康弘，特宝海，特.pptxVIP

华福证券证券研究报告|行业定期生物医药行业评级强于大市（维持评级）2025年8月3日AAV基因治疗：脑科+眼科进展迅速，关注康弘/特宝/海特

华福证券本周专题及创新药投资策略n创新药专题：AAV基因治疗：“脑科+眼科”进展迅速，关注康弘药业、特宝生物和海特生物。rAAV具备小尺寸、非致病性、多种组织嗜性、稳定的转基因表达、复制缺陷、可工程化的衣壳，以及适配多种载荷递送的能力，使得AAV基因治疗近几年取得快速发展。由于不同AAV血清型具有独特的组织趋向性，因而理论上AAV基因治疗可以应用到诸多适应症。近几年AAV基因治疗在商业化上取得了不错的进展，如诺华的Zolgensma销售额也已突破10亿美金，海外MNC对于AAV基因治疗临床项目的布局以赛诺菲、拜尔、罗氏较多，而礼来、罗氏、诺华等纷纷布局AAV新型载体以期其在常见病领域的应用。从适应症来看目前AAV基因治疗也逐步拓展到CNS和眼科等常见病领域。（1）在中枢神经领域：由于某些AAV血清型能够穿越完整的血脑屏障，且AAV在神经元中可持续表达治疗蛋白数年可以实现更长效的治疗，使得AAV基因治疗在CNS应用价值巨大，目前已证实AAV对单基因神经疾病(如SMA、芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症)、神经退行性疾病(帕金森病、阿尔茨海默病)等均有治疗潜力；（2）在眼科领域：由于眼部具有相对免疫豁免特性、局部封闭环境、单基因病集中以及所需药物剂量较低的特性，眼科成为AAV基因治疗又一重要应用领域，行业内Regenxbio/艾伯维ABBV-RGX-314有望在2025年完成两项关键性临床。国内企业中，建议关注AAV基因治疗管线较为丰富、进度较快，且管线有差异化的公司，如康弘药业（眼底病KH631和KH658进度领先）、特宝生物（脊髓型肌萎缩症、扩张型心肌病）和海特生物（中眸医疗RP光遗传学基因疗法）。nn本周行业事件主要有：1）7月28日，恒瑞医药与GSK达成协议，将潜在同类最佳的PDE3/4双靶点抑制剂HRS-9821项目（除中国区外）的全球独家权利，以及最多11个其他项目（除中国区外）的全球独家许可选择权，有偿授予GSK。该交易的潜在总金额高达120亿美元。2）7月30日，石药集团盘后公告，已与Madrigal就集团的口服小分子GLP-1受体激动剂SYH2086在全球的开发、生产及商业化订立独家授权协议。包括1.2亿美金首付款和20.75亿美金的总额。3）8月1日，赛诺菲宣布引进维亚臻APOCsiRNA新药Plozasiran的大中华区权益。根据协议，维亚臻将获得1.3亿美元预付款，2.65亿美元里程碑付款，以及一定比例的销售分成，合作总金额3.95亿美元。复盘及中长期投资策略：由国际肺癌研究协会（IASLC）主办的2025年世界肺癌大会（WCLC）将于当地时间9月6日-9日举行，本周官网披露了入选本次大会的摘要标题，在口头报告（Oral）和简短口头报告（MiniOral）专场中，43项中国研究入选，其中oral有15项，minioral有28项，建议关注。中长期维度，我们建议积极拥抱Biopharma、一/二线龙头标的创新药及仿转创标的，建议战略重点关注康方生物、百济神州、信达生物和康弘药业。行业催化方面关注潜在大品种数据读出及授权出海、中报业绩表现亮眼或潜在大品种今年医保谈判的企业。我们认为中国创新药正在“量变引起质变”，看好创新药5-10年的产业趋势，建议关注：【Pharma重估】恒瑞医药、中国生物制药、三生制药、远大医药、东阳光药、康哲药业、奥赛康；【Biopharma】科伦博泰、上海谊众、云顶新耀、再鼎医药、复宏汉霖、映恩生物、神州细胞、迈威生物。【Biotech】益方生物、基石药业、药捷安康、科济药业、歌礼制药、加科思、华领医药。【仿转创】舒泰神、一品红、泰恩康、珍宝岛、科兴制药、悦康药业。n创新药本周建议关注组合：康方生物、百济神州、信达生物、康弘药业、特宝生物、恒瑞医药、和铂医药、上海谊众、基石药业。n风险提示：行业需求不及预期风险、公司业绩不及预期风险、市场竞争加剧风险。2

华福证券目录n周专题：AAV基因治疗：“脑科+眼科”进展迅速，关注康弘/特宝/海特n行情回顾n每周更新n风险提示3

华福证券AAV基因治疗已发展多年，技术路线相对成熟n基因治疗产品可分为体外基因治疗（如CART）和体内基因治疗。基因治疗药物的递送平台主要分为两种：基于病毒和非病毒的。基于病毒的基因治疗利用病毒作为基因递送载体，包括AAV（腺相关病毒）、腺病毒、逆转录病毒、慢病毒和单纯疱疹病毒。基于非病毒的基因治疗包括反义寡核苷酸、siRNA（小干扰RNA）和基于细胞的CRISPR基因组编辑。n在20世纪60年代中期，AAV首次被发现，最初被当作是腺病毒培养中的污染物。在200