医药生物-医药行业深度研究：小核酸药物，全球产业实现多维突破，中国创新药企展现全球竞争力-中信建投[贺菊颖,袁清慧,王云鹏]-20251030.pdfVIP

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证券研究报告·医药行业深度研究

小核酸药物：

全球产业实现多维突破，中国创新药企展现全球竞争力

贺菊颖袁清慧王云鹏

hejuying@yuanqinghui@wangyunpeng@

SAC编号:S1440517050001SAC编号:S1440520030001SAC编号:S1440524070020

SFC编号:ASZ591SFC编号:BPW879

2025年10月30日

本报告由中信建投证券股份有限公司在中华人民共和国（仅为本报告目的，不包括香港、澳门、台湾）提供。在遵守适用的法律法规情况下，本报告亦可能由中信建投（国际）证券有限公司在香港提供。

同时请参阅最后一页的重要声明。

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核心观点及摘要

核心观点：小核酸药物凭借其可靶向传统不可成药靶点、作用长效等优势，有望成为继小分子和抗体药物后的第三大药物类别。尽管发

展历程曾遇挫折，但2014年GalNAc技术的突破为肝靶向递送树立了成功范式，极大激活了产业发展。当前，全球小核酸药物产业正在

实现商业化盈利、适应症突破、肝外递送突破、双靶点突破等多维突破。中国公司在此浪潮中与全球产业齐头并进，同频共振，展现出

强劲全球竞争力。

小核酸药物有望成为第三类药物。在小核酸药物作用机制中，主要为内吞、内体逃逸、基因沉默三步。关键点在于①受体选择：受体丰

度、内化速率，②优化递送系统提高内体逃逸效率，③利用化学修饰增强稳定性等。小核酸药物相比其他药物类型的优势有：靶点丰富、

特异性强、药物作用长效。对于创新药公司来说，小核酸药物优势还有：研发成功率相对较高、生产相对快速、平台优势明显。回顾小

核酸药物的发展并非一帆风顺，也曾因稳定性、安全性等问题一度被各大药厂停止开发。2014年GalNAc技术的发现是激活小核酸药物领

域的关键里程碑。为小核酸药物的递送技术树立了一个可借鉴的“样本范式”。肝外递送则代表着下一次更广阔的飞跃。

全球小核酸药物产业实现多维突破。①从商业化角度来说，Amvuttra、Leqvio展现重磅药物潜力，全球龙头公司Alnylam今年将有望实

现盈利。②从适应症角度来说，25-26年是适应症突破的重要验证期，减重适应症将迎来POC时刻，CNS适应症有望陆续开启探索，从IT走

向SC。③从技术角度来说，肝外递送逐步突破。TRiM、AOC等肝外递送方式崭露头角。Avidity研发的AOC药物Del-zota，作为AOC首款

药物疗效突出，预计将于2025年底BLA，2026年上市商业化。双靶技术突破，全球首款PCSK9/APOC3双靶点小核酸药物递交临床申请。

中国小核酸药企展现全球竞争力。近年来，随着小核酸创新药公司的兴起，国内小核酸在研管线加速增长。中国小核酸创新药企舶望、

瑞博已与MNC达成BD交易，展现出中国小核酸的全球竞争力。适应症方面，中国小核酸药物管线此前主要集中在心血管疾病和乙肝等

领域。近年来也开始逐步向减重、CNS等领域拓展。从技术角度来说，目前中国和海外的小核酸技术没有代际差，在具体的靶点适应症

上具备FIC和BIC的潜力，并正进入FIC、BIC药物加速发展期，预计将在26-27年诞生一批新分子进入IND，有望持续展现全球竞争力。

中国小核酸领域相关公司：舶望制药（拟上市）、圣因生物（未上市）、瑞博生物（拟上市）、石药集团、前沿生物、迈威生物等。

风险提示：行业政策风险；研发不及预期风险；销售不及预期