2025促血小板生成药物治疗再生障碍性贫血专家共识PPT课件.pptxVIP

2025促血小板生成药物治疗再生障碍性贫血专家共识突破治疗瓶颈，重塑生命希望

目录第一章第二章第三章共识背景与初衷共识亮点与循证依据再生障碍性贫血诊断

目录第四章第五章第六章疾病分型与分层TPO-RA治疗策略支持性管理方案

共识背景与初衷1.

编写目的与意义针对国内已有4种TPO-RA（如海曲泊帕、艾曲泊帕等）的临床应用现状，通过专家共识统一药物选择标准，解决临床医生面对不同TPO-RA时的决策困难。规范用药选择相较于2017年版再障诊疗共识，本共识首次系统整合促血小板生成药物的机制、疗效及安全性数据，为临床实践提供专项指导。填补指南空白采用GRADE系统对证据分级，结合专家投票形成推荐意见，确保共识的科学性和可靠性，避免经验性用药的局限性。推动循证医学实践

区域诊疗水平不均针对不同地区医疗机构对TPO-RA认知度、使用经验的差异，共识通过标准化用药方案（如剂量调整、疗程设定）缩小诊疗差距。长期管理缺乏规范明确TPO-RA的疗效监测指标（如血象改善、输血需求变化）、减量停药时机及克隆演变风险评估流程。特殊人群管理不足细化儿童、孕产妇、老年人及肝功能损害患者的用药建议，弥补既往个体化治疗方案的缺失。药物安全性监控汇总各类TPO-RA的常见不良反应（如肝毒性、血栓风险），提出差异化的监测频率和干预策略。解决诊疗差异性

优化联合治疗策略强调TPO-RA与免疫抑制治疗（IST）的协同作用，如海曲泊帕联合ATG/环孢素可提高SAA患者的血液学反应率和速度。改善患者生存质量通过减少输血依赖、加速造血功能恢复，降低感染和出血风险，从而提升患者长期生存率和生活质量。促进多学科协作共识推荐血液科、检验科、输血科等多部门协同管理，建立从诊断到随访的全流程治疗体系。010203提升整体治疗水平

共识亮点与循证依据2.

提升推荐科学性统一诊疗标准优化临床决策采用GRADE系统对文献证据进行分级，通过专家投票和商议形成一致认可的用药方案，确保推荐意见的可靠性和权威性。解决不同地区诊疗水平差异问题，为临床医师提供规范化用药指导，减少个体化治疗中的决策偏差。通过证据质量评级和推荐强度划分，帮助医师快速识别高优先级治疗方案，提高治疗效率。GRADE系统评级应用

建立疗效监测体系，包括血小板计数动态评估、复发预警及克隆演变监测，保障患者长期获益。长期管理框架针对儿童、孕产妇、老年人及肝功能损害患者，提出差异化用药方案，确保治疗安全性和有效性。特殊人群用药建议明确TPO-RA的起始剂量、增量标准及减停策略，避免用药不足或过量风险。剂量调整规范化药物使用细节强化

机制与疗效数据更新药物作用机制解析：详细阐述TPO-RA通过结合血小板生成素受体（TPO-R）调控巨核细胞分化的分子通路，解释其促血小板生成的核心原理。核心临床数据汇总：整合全球多中心研究结果，对比不同TPO-RA（如艾曲泊帕、罗普司亭）的血液学反应率、输血需求降低幅度及生存质量改善指标。跨瘤种与亚洲人群验证跨适应症潜力：引用曲拉西利等新型药物在实体瘤骨髓保护中的研究数据，探讨TPO-RA在再生障碍性贫血外的扩展应用前景。亚洲人群特异性分析：基于中国患者队列研究，验证TPO-RA在亚洲人群中的疗效差异（如血小板保护效应更显著），为本土化治疗提供依据。前沿研究内容整合

再生障碍性贫血诊断3.

诊断标准与依据必须满足血红蛋白100g/L、血小板50×10?/L、中性粒细胞绝对值1.5×10?/L三项中至少两项，同时网织红细胞绝对值减少，这是诊断的基础条件。全血细胞减少骨髓穿刺显示多部位增生程度25%，或25-50%但造血细胞比例30%；骨髓活检见造血组织减少，脂肪组织比例70%，巨核细胞显著减少或缺失。骨髓增生减低患者出现贫血、出血或感染症状，急性型表现为进行性加重的贫血伴严重感染或内脏出血，慢性型症状相对较轻但持续存在。临床表现支持

多部位穿刺需在不同平面（如髂前、髂后）进行骨髓穿刺，避免因局灶性增生导致误诊，要求至少两个部位显示增生减低。活检必要性骨髓活检应显示全切片增生减低，造血组织被脂肪替代，非造血细胞（淋巴细胞、浆细胞）比例增高，网硬蛋白不增加且无异常细胞浸润。细胞学评估需明确三系造血细胞（红系、粒系、巨核系）均减少，巨核细胞缺如是重要特征，即使增生活跃的病例巨核细胞也必须明显减少。动态监测对于可疑病例需间隔2-4周重复检查，观察骨髓造血功能的持续性改变，避免将急性造血停滞误判为再障髓检查要求

克隆性疾病排除通过流式细胞术检测CD55/CD59排除PNH克隆，染色体核型分析排除MDS和先天性骨髓衰竭综合征（如Fanconi贫血）。免疫相关检查检测自身抗体（如抗核抗体）排除免疫性全血细胞减少，必要时行淋巴细胞亚群分析评估T细胞功能异常。感染和代谢筛查包括肝炎病毒、EBV、CMV等血