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儿童罕见病药物研发激励政策与市场准入机制研究报告
目录
TOC\o1-3\h\z\u一、儿童罕见病药物研发政策环境分析 4
1、国家层面激励政策梳理 4
罕见病目录》更新机制与药物认定标准 4
研发税收优惠与专项基金支持政策 6
2、地方性配套支持措施 7
地方财政补贴与科研立项倾斜 7
区域创新平台建设与资源共享机制 8
二、儿童罕见病药物研发技术现状与挑战 10
1、当前主要研发技术路径 10
基因治疗与细胞治疗在罕见病中的应用进展 10
小分子靶向药物与孤儿药递送系统创新 12
2、研发面临的核心技术瓶颈
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